ยายับยั้ง JAK ของ Eli Lilly Olumiant (baricitinib) ได้รับการรับรองคุณสมบัติยาขั้นสูงโดย US FDA!

Eli Lilly และหุ้นส่วน Incyte ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการรับรองคุณสมบัติของยา (BTD) เพื่อประเมิน JAK inhibitor Olumiant (baricitinib) สำหรับยารักษาผมร่วง คุณสมบัตินี้จะช่วยเสริมศักยภาพของ baricitinib ให้กลายเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการผมร่วง

ผมร่วง areata เป็นโรคแพ้ภูมิตัวเองที่ทำให้ผมบางส่วนหรือทั้งหมดบนหนังศีรษะหรือร่างกายหลุดร่วง โรคนี้ส่งผลกระทบถึง 650 คนมากกว่า 40,000 คนในสหรัฐอเมริกา หนังศีรษะเป็นบริเวณที่ได้รับผลกระทบมากที่สุด แต่บริเวณที่ผมเติบโตอาจได้รับผลกระทบเพียงอย่างเดียวหรือกับหนังศีรษะ ผมร่วง areata สามารถเกิดขึ้นได้ทุกเพศทุกวัยและผู้ป่วยส่วนใหญ่เริ่มมีอาการเมื่ออายุ 40 โรคนี้มีผลต่อทั้งผู้หญิงและผู้ชาย ผมร่วง areata สามารถมาพร้อมกับผลกระทบทางจิตวิทยาที่รุนแรงรวมถึงความวิตกกังวลและภาวะซึมเศร้า ขณะนี้ยังไม่มีการอนุมัติจาก FDA ในการรักษาโรคผมร่วง

Breakthrough Drug Qualification (BTD) เป็นช่องทางทบทวนยาใหม่ที่สร้างขึ้นโดย FDA ใน 2012 เพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนการรักษาโรคร้ายแรงหรือที่คุกคามชีวิตและมีหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายานั้นสามารถเทียบเคียงได้ ยาใหม่ที่สามารถปรับปรุงสภาพได้อย่างมีนัยสำคัญ การได้รับยา BTD สามารถรับคำแนะนำที่ใกล้ชิดรวมถึงเจ้าหน้าที่องค์การอาหารและยาอาวุโสในระหว่างการวิจัยและพัฒนาเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยจะได้รับทางเลือกการรักษาใหม่ในเวลาอันสั้น

BTD นี้อ้างอิงจากผลบวกเฟส II ของการศึกษาระยะที่ปรับตัว II / III BRIVE-AA 1 การศึกษาประเมินประสิทธิภาพของ baricitinib หรือยาหลอกในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีผมร่วง areata ข้อมูลบางส่วนในระยะที่สองของสัปดาห์ {{2}} แสดงว่าไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่และไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (TEAE) ที่รายงานระหว่างการรักษามีน้อยหรือปานกลางและที่พบมากที่สุด ได้แก่ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน, โพรงจมูกอักเสบและสิว จากผลการศึกษาระยะกลางของส่วนที่ II ของการศึกษาส่วนที่ III ของ BRIVE-AA 1 และการศึกษาระยะที่สองตาบอดอีกสามครั้ง (BRIVE-AA 2) ​​กำลังประเมินอยู่ ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ baricitinib ที่ 2 mg และ 4 mg เทียบกับยาหลอก

Lotus Mallbris, MD, รองประธานฝ่ายพัฒนาภูมิคุ้มกันวิทยาที่ Eli Lilly กล่าวว่า: 0010010 quot; ผู้ป่วยที่มีอาการผมร่วง areata (AA) ปัจจุบันยังไม่มีตัวเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา โรคจะไม่เพียง แต่ทำให้ผมร่วง แต่ยังก่อให้เกิดภาระทางจิตสังคมต่อผู้ป่วยด้วย เรากระตือรือร้นที่จะสร้างยาใหม่และนำความหวังมาสู่ผู้ป่วย เราหวังว่าจะทำงานร่วมกับองค์การอาหารและยาเพื่อสำรวจศักยภาพของบาริลิซินิบเพื่อเป็นทางเลือกการรักษาที่ได้รับการรับรองเป็นครั้งแรกในผู้ป่วยประเภทนี้ 0010010 quot;

Dory Kranz ประธานและซีอีโอของ National Alopecia Areata Foundation กล่าวว่า: 0010010 quot; ผู้คนหลายล้านคนทั่วโลกได้รับผลกระทบจากหัวล้าน areata และ Baricitinib คาดว่าจะเป็นหนึ่งในยาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา ซึ่งทำให้เราได้รับการสนับสนุนอย่างมาก 0010010 quot;

Olumiant 0010010 # {{1}} s ส่วนประกอบทางเภสัชกรรมคือ baricitinib ซึ่งเป็นแบบเลือกย้อนกลับได้ปาก JAK วันละครั้ง {{3}} และ JAK {{4 }} สารยับยั้งในการพัฒนาทางคลินิกสำหรับการรักษาความหลากหลายของโรคการอักเสบและแพ้ภูมิตัวเองรวมถึงโรคไขข้ออักเสบ (RA), โรคสะเก็ดเงิน, โรคไต, โรคเบาหวานโรคไต, โรคผิวหนังภูมิแพ้, โรคลูปัส erythematosus ฯลฯ มีสี่ชนิดของเอนไซม์ JAK ได้แก่ JAK 1, JAK 2, JAK 3 และ TYK 2 cytokines ขึ้นอยู่กับ JAK มีส่วนเกี่ยวข้องในการเกิดโรคของโรคการอักเสบและแพ้ภูมิตัวเองต่าง ๆ แนะนำว่าสารยับยั้ง JAK อาจใช้กันอย่างแพร่หลายในการรักษาโรคอักเสบต่างๆ ในการทดสอบ kinase, baricitinib แสดงให้เห็นถึงความแข็งแรงของการยับยั้ง 1 00 ที่สูงขึ้นเมื่อเทียบกับ JAK {{3}}} และ JAK 2 มากกว่า JAK 3

Eli Lilly และ Incyte บรรลุข้อตกลงความร่วมมือเฉพาะใน 2009 เพื่อร่วมกันพัฒนา Olumiant และสารประกอบที่ตามมา จนถึงปัจจุบัน Olumiant ได้รับการอนุมัติจากกว่า 60 ประเทศ (รวมถึงสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปและญี่ปุ่น) เป็นยาเดี่ยวหรือยา methotrexate ร่วมเพื่อบรรเทายาต้านไขข้ออักเสบที่ปรับเปลี่ยนอย่างน้อยหนึ่งรายการ ( DMARD) การรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ปานกลางถึงรุนแรงซึ่งมีอาการไม่ดีหรือไม่เพียงพอ ในการศึกษาทางคลินิก Oluminant ได้รับการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในอาการ RA และอาการเมื่อเปรียบเทียบกับการรักษามาตรฐาน (เช่นการรักษาด้วยยา methotrexate, adalimumab ร่วมกับการรักษาด้วย methotrexate พื้นหลัง)

ปัจจุบัน Eli Lilly และ Incyte กำลังทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนา Olumiant สำหรับการรักษาโรคภูมิต้านทานเนื้อเยื่อต่างๆ เมื่อปลายเดือนมกราคมปีนี้ทั้งสองฝ่ายได้ประกาศว่าพวกเขาได้ยื่นขอใบอนุญาตการตลาด (MAA) สำหรับ baricitinib ในการรักษาโรคผิวหนังภูมิแพ้ระดับปานกลางถึงรุนแรง (AD) ต่อสำนักงานเวชภัณฑ์แห่งยุโรป (EMA) และวางแผนที่จะส่งการปรับตัว ในสหรัฐอเมริกาและญี่ปุ่นในการสมัคร 2020

ในการรักษาผมร่วง areata มียามูลค่ากล่าวถึงโดยเฉพาะนั่นคือ บริษัท คอนเสิร์ต 0010010 # 39; deuterated JAK ยับยั้ง CTP-543 deuterated CTP-543 ถูกค้นพบโดยการดัดแปลง ruxolitinib ด้วยเทคโนโลยีเคมีดิวทีเรียมของ Concert Corporation Ruxolitinib เป็นตัวเลือก Janus kinase 1 และ Janus kinase 2 (JAK 1 / JAK 2) ตัวยับยั้งซึ่งได้รับอนุมัติให้จำหน่ายภายใต้แบรนด์ Jakafi ในสหรัฐ สหรัฐอเมริกา ใช้ในการรักษาโรคเลือดบางชนิด การปรับเปลี่ยนสารเคมีดิวทีเรียมของ ruxolitinib สามารถเปลี่ยนเภสัชจลนศาสตร์ของมนุษย์ซึ่งจะช่วยเพิ่มการใช้เป็นยารักษาผมร่วง ในสหรัฐอเมริกา FDA ได้อนุญาตให้ CTP-543 มีสถานะการติดตามที่รวดเร็วสำหรับการรักษาอาการหัวล้านผมร่วง

ในเดือนกันยายน 2019, คอนเสิร์ตประกาศว่าช่วงปริมาณ CTP-543 สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการผมร่วงปานกลางถึงรุนแรงถึงจุดสิ้นสุดหลัก: 24 สัปดาห์ของการรักษาเทียบกับกลุ่มยาหลอก CTP- 543 กลุ่มการรักษา 12 มก. และ 8 มก. ผู้ป่วยในกลุ่มรักษามีสัดส่วนที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ คะแนนรวมของเครื่องมือลดความรุนแรงของเส้นผม (SALT) ต่ำกว่าค่าพื้นฐาน≥ 50% ข้อมูลเฉพาะคือ: CTP-543 กลุ่มการรักษา 12 มก. และกลุ่ม 8 มก. ถึง 58%, 47 %, 9% ในกลุ่มยาหลอก (ค่า p ทั้งหมด { {11}} lt;. 0 001)

นอกจากนี้ในสัปดาห์ 24 th ของการรักษากลุ่มการรักษา CTP-543 12 mg และกลุ่มการรักษา 8 mg มีสัดส่วนผู้ป่วยที่มีคะแนนเกลือลดลงอย่างมีนัยสำคัญ ≥ 75% และ≥ 90% สัมพันธ์กับข้อมูลพื้นฐานเปรียบเทียบกับกลุ่มยาหลอก ในสัปดาห์ 24, เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกกลุ่มรักษา CTP-543 12 มก. และกลุ่มรักษา 8 มก. ยังได้รับการปรับปรุงที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มอาการผมร่วงตามการประเมินโดยผู้ป่วยทั่วโลก ข้อมูลคือ: 78% และ 58% ของผู้ป่วยในกลุ่มการรักษา 12 mg และกลุ่มการรักษา 8 mg ได้รับการประเมินว่าเป็น 0010010 quot; 0010010 quot; หรือ 0010010 quot; ปรับปรุงมาก 0010010 quot; ในผมร่วง areata ซึ่งแตกต่างจากกลุ่มยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญ ในการศึกษานี้การรักษา CTP-543 ได้รับการยอมรับอย่างดี