ข้อบ่งชี้ที่สามของ Novartis Kymriah เข้าสู่การตรวจสอบในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

โนวาร์ทิสได้ประกาศเมื่อเร็วๆ นี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และสำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) ได้ยอมรับคำขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์เสริมอาหารทางชีววิทยา (sBLA) และการเปลี่ยนแปลง Class II สำหรับการรักษาด้วยเซลล์ CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองฟอลลิคูลาร์ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา (r/r FL) ซึ่งเคยได้รับการรักษาอย่างน้อย 2 ครั้ง องค์การอาหารและยาได้ให้ความสำคัญกับการตรวจสอบ sBLA

ก่อนหน้านี้ FDA ได้ให้ Kymriah ได้รับการแต่งตั้งให้เป็น Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) สำหรับการรักษา r/r FL; คณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้ให้ Kymriah the Orphan Drug Designation (ODD) สำหรับการรักษา FL หากได้รับการอนุมัติ Kymriah จะเสนอทางเลือกการรักษาที่สำคัญสำหรับผู้ป่วยที่มี r/r FL ในเวลาเดียวกัน r/r FL จะกลายเป็นข้อบ่งชี้ที่สามของ Kymriah' สำหรับมะเร็งเซลล์ B

Kymriah เป็นการบำบัดด้วยเซลล์ภูมิคุ้มกัน T เซลล์ภูมิคุ้มกันดัดแปลงพันธุกรรมที่ควบคุมโดย CD19 การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T เป็นผลิตภัณฑ์บำบัดด้วยทีเซลล์ที่มีชีวิต ซึ่งแตกต่างจากโมเลกุลขนาดเล็กทั่วไปหรือการบำบัดทางชีวภาพ หลักการของ Kymriah คือการดัดแปลงพันธุกรรมทีเซลล์ของผู้ป่วยเพื่อแสดงตัวรับแอนติเจน (CAR) ที่ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายแอนติเจน CD19 ซึ่งเป็นโปรตีนแอนติเจนที่แสดงออกบนพื้นผิวของเซลล์เนื้องอกเม็ดเลือดหลายชนิด รวมถึงเซลล์บี มะเร็งต่อมน้ำเหลืองและ เซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว

Kymriah คือการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T ครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก US FDA ปัจจุบันวางตลาดใน 30 ประเทศและมีศูนย์การรักษาที่ผ่านการรับรองมากกว่า 345 แห่ง Kymriah เป็นการรักษาเพียงครั้งเดียวที่ออกแบบมาเพื่อเสริมสร้างระบบภูมิคุ้มกันของผู้ป่วย' เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็ง ในปัจจุบัน ข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติของ Kymriah' ได้แก่: (1) การรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันกลุ่มลิมโฟบลาสติกเฉียบพลันที่มีอาการกำเริบหรือดื้อยา (r/r ALL) เด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาว (อายุไม่เกิน 25 ปี); (2) การรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันกลุ่มลิมโฟบลาสติกเฉียบพลันที่กำเริบหรือดื้อต่อการรักษา (r/r ALL) ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองบีเซลล์ขนาดใหญ่แบบแพร่กระจาย (r/r DLBCL)

แอปพลิเคชั่นบ่งชี้ใหม่นี้ใช้ข้อมูลเชิงบวกของการทดลอง ELARA ระยะที่ 2 ที่สำคัญ นี่เป็นการทดลองระยะที่ 2 แบบแขนเดียว หลายศูนย์ แบบหลายศูนย์ที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Kymriah ในการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรค R/R FL ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าการศึกษาสังเกตอัตราการตอบสนองที่แข็งแกร่งในผู้ป่วย r/r FL ที่เคยได้รับการรักษาหลายครั้ง (มัธยฐาน: 4 [ช่วง: 2-13]): อัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) 66 % การตอบสนองโดยรวม อัตรา (ORR) ถึง 86% ความปลอดภัยมีความสำคัญมาก ในช่วง 8 สัปดาห์แรกหลังการให้ยา ไม่มีผู้ป่วยรายใดที่มีกลุ่มอาการการปลดปล่อยไซโตไคน์ (CRS) ที่เกี่ยวข้องกับ Kymriah ระดับ 3 หรือสูงกว่า ข้อมูลการทดลองได้รับการประกาศเมื่อต้นปีนี้ในการประชุมเสมือนจริงประจำปี 2021 American Society of Clinical Oncology (ASCO)

เจฟฟ์ เลโกส รองประธานบริหารและหัวหน้าฝ่ายพัฒนาด้านเนื้องอกวิทยาและโลหิตวิทยาระดับโลก โนวาร์ทิส กล่าวว่า "นี่เป็นก้าวสำคัญในภารกิจของเราในการจัดหา Kymriah ให้กับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองฟอลลิคูลาร์ที่กลับมาเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา การได้รับคุณสมบัติของยาเด็กกำพร้าจาก EC และการทบทวนลำดับความสำคัญของ FDA เน้นย้ำถึงความต้องการและความเร่งด่วนที่ไม่ได้รับการตอบสนองที่สำคัญในผู้ป่วยเหล่านี้ Kymriah ได้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าประทับใจในการทดลอง ELARA และเราหวังว่าเราจะสามารถให้การรักษาขั้นสุดท้ายที่ไม่เหมือนใครและเป็นไปได้"