สหภาพยุโรปได้รับการประเมินอย่างรวดเร็วของกานาโซโลน: การรักษาอาการชักจากโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับการขาด CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma เป็นบริษัทยาที่อุทิศตนเพื่อพัฒนานวัตกรรมการบำบัดเพื่อรักษาโรคลมบ้าหมู เมื่อเร็วๆ นี้ บริษัทได้ประกาศว่าคณะกรรมการ European Medicines Agency (EMA) สำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ได้อนุมัติคำขอให้ประเมิน ganaxolone ที่เป็นยานำในการรักษาโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับการขาด CDKL5 (CDD) อย่างเร่งด่วน เป็นโรคลมบ้าหมูที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่หาได้ยาก

เมื่อคาดว่าผลิตภัณฑ์ยาจะมีประโยชน์ด้านสาธารณสุขและนวัตกรรมการรักษาอย่างมีนัยสำคัญ CHMP จะให้การประเมินที่รวดเร็วขึ้น เมื่อส่งและตรวจสอบใบสมัครการอนุมัติการตลาด (MAA) แล้ว การประเมินแบบเร่งอาจทำให้เวลาในการตรวจสอบสั้นลงจาก 210 วันเป็น 150 วัน

ในช่วงต้นเดือนสิงหาคม Marinus ได้ส่งใบสมัครยาใหม่ (NDA) ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อใช้กานาโซโลนในการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ CDD Marinus ได้ขอให้ FDA ดำเนินการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ องค์การอาหารและยาจะออกหนังสือแจ้งการยื่น NDA ก่อนสิ้นไตรมาสที่สามของปี 2564

การขาด CDKL5 (CDD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงและหายากซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่คล้ายกับไคเนส 5 (CDKL5) ที่ขึ้นกับ cyclin ที่อยู่บนโครโมโซม X CDD มีลักษณะเฉพาะคือเริ่มมีอาการตั้งแต่เนิ่นๆ ควบคุมอาการชักได้ยาก และพัฒนาการทางระบบประสาทบกพร่องอย่างรุนแรง ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ CDD โดยเฉพาะ

โครงสร้างทางเคมีของกานาโซโลน

Ganaxolone เป็นโมดูเลเตอร์ allosteric เชิงบวกของตัวรับ GABAA ขณะนี้มีการพัฒนาการเตรียมการให้ทางหลอดเลือดดำและทางปากเพื่อเพิ่มช่วงการรักษาของผู้ป่วยผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กในสภาวะเฉียบพลันและเรื้อรัง Ganaxolone ออกแรงต้านโรคลมบ้าหมูและป้องกันความวิตกกังวลโดยทำหน้าที่เกี่ยวกับประสาทสัมผัสและตัวรับ GABAA พิเศษ synaptic เป็นเวลานานกว่า 2 ปีแล้วที่กานาโซโลนได้ศึกษาข้อบ่งชี้ต่างๆ ระดับขนาดยาที่เกี่ยวข้องกับการรักษา และแผนการรักษาในเด็กและผู้ใหญ่มากกว่า 1,800 คน

คำขออนุญาตการตลาด (MAA) สำหรับ ganaxolone ในการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ CDD จะได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลจากการทดลอง Marigold ระยะที่ 3 เป็นการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอกแบบ double-blind ซึ่งดำเนินการในผู้ป่วย 101 ราย ในการทดลอง ความถี่มัธยฐานของอาการชักจากการเคลื่อนไหวที่สำคัญในกลุ่มที่ได้รับยา ganaxolone ลดลง 30.7% ในช่วง 28 วัน ในขณะที่กลุ่มที่ได้รับยาหลอกลดลง 6.9% จนถึงจุดสิ้นสุดหลักของการทดลอง (p=0.0036) ในการศึกษาการขยายฉลากแบบเปิดของดาวเรือง ผู้ป่วยที่ได้รับกานาโซโลนเป็นเวลาอย่างน้อย 12 เดือน (n=48) ช่วยลดความถี่มัธยฐานของอาการชักจากการเคลื่อนไหวครั้งใหญ่ลง 49.6% ในการทดลองระยะที่ 3 นี้ โดยทั่วไปแล้วกานาโซโลนสามารถทนต่อยาได้ดี และความปลอดภัยก็สอดคล้องกับการทดลองทางคลินิกครั้งก่อน เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการง่วงนอน

Kimberly McCormick รองประธานอาวุโสของ Marinus และหัวหน้าฝ่ายกำกับดูแลกล่าวว่า "เราเชื่อว่าการประเมินอย่างรวดเร็วของ EMA เน้นย้ำถึงศักยภาพของ ganaxolone ในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วย CDD และครอบครัว เราวางแผนที่จะส่งคำขออนุมัติการตลาด (MAA) ภายในสิ้นไตรมาสที่สาม ) และหวังว่าจะได้ร่วมมือกับ EMA ในระหว่างการตรวจสอบใบสมัครโดย EMA หากได้รับการอนุมัติ ความร่วมมือของเรากับ Orion จะสนับสนุนเราในการนำกานาโซโลนออกสู่ตลาดยุโรปโดยเร็วที่สุดเพื่อเป็นประโยชน์แก่ผู้ป่วย CDD"