องค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติยารักษาที่แม่นยําของ CStone Avonib สําหรับการรักษา CHOlangiocarcinoma กลายพันธุ์ IDH1

เมื่อวันที่ 26 สิงหาคมมีข่าวมาจากต่างประเทศว่า บริษัทยานวัตกรรมที่จดทะเบียนในฮ่องกง Cornerstone Pharmaceuticals (รหัสตลาดหลักทรัพย์ฮ่องกง: 2616) ยารักษาที่มีความแม่นยํา ivosidenib ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ใช้สําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ด้วย cholangiocarcinoma ขั้นสูงในท้องถิ่นหรือระยะแพร่กระจายที่มีการกลายพันธุ์ IDH1 ที่ตรวจพบโดยวิธีการทดสอบที่ได้รับการรับรองจาก FDA ซึ่งหมายความว่า Afnib ได้กลายเป็นยาตัวแรกของโลกที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาสําหรับการรักษาเป้าหมายของผู้ป่วยที่มี cholangiocarcinoma กลายพันธุ์ IDH1

ไม่เพียงแค่นั้น, โปรแกรมเสริมใหม่ยาเสพติด (sNDA) ของ Afnib ได้รับการตรวจสอบลําดับความสําคัญ, ซึ่งลดระยะเวลาการทบทวนอย่างมาก. การทบทวนลําดับความสําคัญมักจะให้รางวัลยาที่อาจก้าวหน้าอย่างมีนัยสําคัญในการรักษาหรือให้การรักษาในกรณีที่ไม่มีวิธีการรักษาที่เพียงพอ

เป็นที่เข้าใจกันว่าเวลานี้, FDA ของคุณสมบัติการตรวจสอบลําดับความสําคัญจะขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่เรียกว่า ClarIDHy. การศึกษานี้เป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 แบบสุ่มครั้งแรกของโลกสําหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของ IDH1 ที่ได้รับการรักษา ผลการทดลองแสดงให้เห็นว่าเมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอกกลุ่มการรักษา Avonibib ถึงจุดสิ้นสุดหลักของการอยู่รอดที่ปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ซึ่งช่วยลดความเสี่ยงของการลุกลามของโรคหรือการเสียชีวิตในผู้ป่วยได้อย่างมาก ในขณะเดียวกัน Avnib ยังปรับปรุงการอยู่รอดโดยรวม (OS) ของผู้ป่วย

Cholangiocarcinoma เป็นเนื้องอกมะเร็งที่หายากที่เกิดขึ้นในท่อน้ําดีทั้งภายในและภายนอกตับ คาดว่า 8,000 คนในสหรัฐอเมริกาได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น cholangiocarcinoma ในแต่ละปี ก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจาก Avonib ไม่มีการรักษาเป้าหมายสําหรับ IDH1 กลายพันธุ์ cholangiocarcinoma ได้รับการอนุมัติและในกรณีขั้นสูงมีตัวเลือกที่ จํากัด สําหรับเคมีบําบัด

CStone Pharmaceuticals ได้รับความร่วมมือและสิทธิในการอนุญาตให้ใช้สิทธิพิเศษสําหรับการพัฒนาและการค้าของ Avnib ในภูมิภาคจีนที่ยิ่งใหญ่กว่ารวมถึงจีนแผ่นดินใหญ่ฮ่องกงมาเก๊าและไต้หวันและสิงคโปร์ ก่อนหน้านี้ Afnib รวมอยู่ใน "รายการยาใหม่ที่จําเป็นเร่งด่วนในคลินิก (ชุดที่สาม)" ที่ออกโดยศูนย์ประเมินยาของสํานักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ของจีน

ปัจจุบัน CStone Pharmaceuticals กําลังดําเนินการศึกษาทางคลินิกที่จดทะเบียนสองเรื่องใน Afnib ในประเทศจีนแผ่นดินใหญ่ซึ่งส่วนใหญ่เป็นข้อบ่งชี้มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน myeloid (AML) ในหมู่พวกเขาการศึกษา CS3010-101 เป็นการศึกษาระยะที่ I หลายศูนย์แขนเดียวของผู้ป่วย R / R AML ผู้ใหญ่ที่มีการกลายพันธุ์ IDH1 ที่ไวต่อการดําเนินในประเทศจีนและทําหน้าที่เป็นสะพานสู่การศึกษาระดับโลกที่สําคัญ AG120-C-001 การวิจัย สํานักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ของจีนได้ยอมรับการประยุกต์ใช้การตลาดยาใหม่ของ Avnib สําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ R / R AML ที่ไวต่อการกลายพันธุ์ IDH1 และรวมไว้ในการตรวจสอบลําดับความสําคัญ

การศึกษาอื่น AGILE เป็นเฟส III ทั่วโลกหลายศูนย์ตาบอดสองชั้นสุ่มการทดลองทางคลินิกที่ควบคุมด้วยยาหลอกซึ่งมีวัตถุประสงค์เพื่อประเมินการรวมกันของ avonib รวมกับ azacitidine และยาหลอกรวมกับ azacitidine ในอดีต ประสิทธิภาพและความปลอดภัยในผู้ป่วย AML กลายื้อรน IDH1 ที่ไม่ได้รับการรักษา เมื่อเร็ว ๆ นี้ Servier ประกาศว่าการศึกษา AGILE ได้มาถึงจุดสิ้นสุดหลักของการอยู่รอดที่ปราศจากเหตุการณ์ (EFS)

เป็นที่เข้าใจกันว่านอกเหนือจากข้อบ่งชี้สองประการของโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันไมเอลอยด์และ cholangiocarcinoma การวิจัยเกี่ยวกับการรักษาผู้ป่วยที่มี glioma โดย Afnib ยังอยู่ในวงสวิงเต็มรูปแบบและได้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการรักษาอย่างมาก

เป็นที่น่าสังเกตว่าแม้ว่า Avonib ยังไม่ได้รับการอนุมัติในประเทศจีน แต่ก็ได้สร้างความก้าวหน้าครั้งใหญ่ในมิติของความพร้อมของยาเสพติดล่วงหน้า ก่อนหน้านี้ Afnib ได้รับการรวมอยู่ในปักกิ่ง Pratt &itney ประกันสุขภาพเป็นหนึ่งใน 75 ยาพิเศษในต่างประเทศและได้รับการรวมอยู่ใน Hainan Boao Lecheng ประกันยาเสพติดพิเศษทั่วโลกเป็นหนึ่งใน 25 ยาในประเทศซึ่งหมายความว่าผู้ป่วยมากขึ้นสามารถได้รับประโยชน์จากสิ่งนี้ช่วยเพิ่มความสามารถในการจ่ายยาอย่างมาก