องค์การอาหารและยาสหรัฐอนุมัติ Isturisa (osilodrostat) ซึ่งเป็นยาแรกที่แก้ไขการหลั่งคอร์ติซอที่มากเกินไปได้โดยตรง!

สหรัฐอเมริกาอาหารและยา (FDA) อนุมัติเมื่อเร็ว ๆ นี้ Isturisa® (osilodrostat, แท็บเล็ตปาก) สําหรับการรักษาของผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีโรค Cushing (CS), โดยเฉพาะ: การผ่าตัดต่อมใต้สมองไม่สามารถดําเนินการ, หรือการผ่าตัดได้รับการดําเนินการ. ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ป่วยยังคง กลุ่มอาการของโรค Cushing (CS) เป็นโรคที่หายากที่เกิดจากการหลั่งคอร์ติซอมากเกินไปโดยต่อมหมวกไต Isturisa เป็นยาแรกที่ FDA อนุมัติที่แก้ไขโดยตรงการผลิตคอร์ติซอที่มากเกินไป โดยการปิดกั้น 11β ไฮดรอกซีและป้องกันการสังเคราะห์คอร์ติซอ.

® Isturisa จะให้ 1 มก., 5 มก., และ 10 เม็ดเคลือบฟิล์มมิลลิกรัม. ประโยชน์ของ Isturisa® คือสามารถควบคุมหรือควบคุมระดับคอร์ติซอในผู้ป่วย CS สําหรับผู้ใหญ่และมีความปลอดภัยในการจัดการทําให้ผลิตภัณฑ์นี้เป็นตัวเลือกการรักษาที่มีคุณค่าสําหรับผู้ป่วยโรค CS

อิสตูริสาได้รับการพัฒนาโดยโนอาร์ติส ในกรกฎาคม 2019 บริษัท ขายยาต่อมไร้ท่อสามคนให้กับ บริษัท ยาอิตาเลียน Recordati สําหรับ $ 390 ล้านดอลลาร์: Isturisa, สอง acromegaly ยารักษา Signifor (pasireotide diaspartate) และยาเสพติดยาวกระทํา Signifor LAR (pasireotide) pamoate)

ในสหภาพยุโรป, Isturisa ได้รับการอนุมัติในเดือนมกราคม 2020 สําหรับการรักษาของกลุ่มอาการ Cushing ภายนอก (CS) ในผู้ใหญ่. สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรมของ Isturisa® เป็น osilodrostat, ยับยั้งการสังเคราะห์คอร์ติซอที่ทํางานโดยการยับยั้ง 11-βไฮดรอกไซเลส, ซึ่งเป็นผู้รับผิดชอบขั้นตอนสุดท้ายของการสังเคราะห์คอร์ติซอคอร์ไต. ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป, Isturisa ได้รับสถานะยาเสพติดเด็กกําพร้า.

สูตรโครงสร้างทางเคมี osilodrostat (ที่มา: medchemexpress.cn)

ข้อมูลจากโปรแกรมทางคลินิกทั้งหมดระบุว่า Isturisa สามารถ normalize ระดับคอร์ติซอในผู้ป่วยมากที่สุดและปรับปรุงคุณสมบัติทางคลินิกต่างๆและคุณภาพชีวิตของโรคจึงให้ประโยชน์ทางคลินิกอย่างมีนัยสําคัญในพื้นที่ที่ไม่พบความต้องการทางการแพทย์ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง, ในการศึกษา LINC-3, ในตอนท้ายของระยะเวลาการถอน 8 สัปดาห์สุ่ม (สัปดาห์ 34), สัดส่วนของผู้ป่วยในกลุ่ม Isturisa ที่ยังคงอยู่ในช่วงปกติของ corticosteroids อย่างมีนัยสําคัญสูงกว่าในกลุ่มยาหลอก (86.1% vs 29.4%). การควบคุมระดับคอร์ติซอเป็นเป้าหมายหลักของผู้ป่วย ในการศึกษาอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดของ Isturisa คือภาวะต่อมหมวกไต, อาการปวดหัว, อาเจียน, ความเกลียดชัง, ความเมื่อยล้าและอาการบวมน้ํา.

แมรี่ธานไฮ, ผู้อํานวยการทําหน้าที่ของห้องที่สองของศูนย์อาหารและยาสําหรับการประเมินและการวิจัย, กล่าวว่า:"องค์การอาหารและยาสนับสนุนการพัฒนาของการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสําหรับโรคหายาก. การรักษาใหม่นี้จะช่วยให้ผู้ป่วยที่มีโรค Cushing 's syndrome ซึ่งเป็นโรคที่หายากการผลิตคอร์ติซอมากเกินไปทําให้ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงของปัญหาทางการแพทย์อื่น ๆ โดยช่วยให้ผู้ป่วยบรรลุระดับคอร์ติซอปกติ, ยานี้เป็นทางเลือกการรักษาที่สําคัญสําหรับผู้ใหญ่ที่มีโรคของ Cushing. "

อาการของโรค CS -Cushing (แหล่งที่มาของภาพ: omicsonline.org)

ตาม Baidu Encyclopedia, กลุ่มอาการของ Cushing (CS) เป็นที่รู้จักกันว่า hypercortisolism (hypercortisolism). ในอดีตบางคนเรียกว่ามันกลุ่มอาการของโรค คอร์ติซอล) ผลิตชุดของอาการทางคลินิก, หรือที่เรียกว่ากลุ่มอาการลําไส้. อุบัติการณ์สูงอายุคือ 20-40 ปี, และอัตราส่วนของการเกิดเพศชายต่อหญิงเป็นเรื่องเกี่ยวกับ 1: 3.

ตามสาเหตุของมัน, มันสามารถแบ่งออกเป็นสองประเภท: ขึ้นอยู่กับ ACTH และไม่ขึ้นอยู่กับ. อาการหลักคือใบหน้าพระจันทร์เต็มดวง, ลักษณะเลือด, โรคอ้วนแบบหมุนเหวี่ยง, สิว, เส้นสีม่วง, ความดันโลหิตสูง, โรคเบาหวานรองและโรคกระดูกพรุน. นอกจากนี้, ระยะยาวแอพลิเคชันของ glucocorticoids ยาสูงหรือละเมิดแอลกอฮอล์ในระยะยาวยังสามารถทําให้เกิดอาการทางคลินิกคล้ายกับกลุ่มอาการของโรค Cushing, เรียกว่าจากภายนอก, ยามา, หรือกลุ่มอาการคล้าย.