Valrox เข้าสู่การพิจารณาในสหภาพยุโรป: การรักษาโรคฮีโมฟีเลียA

BioMarin Pharmaceuticals เพิ่งประกาศว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ยอมรับคำขออนุมัติการตลาด (MAA) สำหรับ valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) Valrox เป็นการบำบัดด้วยยีนแบบครั้งเดียวที่รักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรงผ่านการแช่เพียงครั้งเดียว ด้วยการยอมรับในวันนี้ การทบทวน MAA ได้เริ่มขึ้นแล้ว และความคิดเห็นของ CHMP คาดว่าจะประกาศในช่วงครึ่งแรกของปี 2022

Valrox มีศักยภาพที่จะกลายเป็นโลก' ยีนบำบัดครั้งแรกสำหรับฮีโมฟีเลีย valrox MAA ประกอบด้วยข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผู้ป่วย 134 รายที่ลงทะเบียนในการศึกษา GENER8-1 ระยะที่ 3 ผู้ป่วยทุกรายได้รับการติดตามอย่างน้อย 1 ปีหลังได้รับการรักษาด้วย valrox นอกจากนี้ MAA ยังรวมข้อมูลจากการศึกษาการเพิ่มขนาดยาในเฟส 1/2 อย่างต่อเนื่องในกลุ่มขนาดยา 6e13vg/kg เป็นเวลา 4 ปีและกลุ่มขนาดยา 4e13vg/kg เป็นเวลา 3 ปี

ในเดือนพฤษภาคมของปีนี้ EMA อนุมัติคำขอ BioMarin' สำหรับการประเมินแบบเร่งด่วน การประเมินอย่างรวดเร็วอาจทำให้กรอบเวลาสั้นลงสำหรับคณะกรรมการ EMA ด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) และคณะกรรมการว่าด้วยการบำบัดขั้นสูง (CAT) เพื่อทบทวน valrox MAA ในสหภาพยุโรป หาก CHMP และ CAT เชื่อว่าผลิตภัณฑ์มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อสุขภาพของประชาชน โดยเฉพาะอย่างยิ่งจากมุมมองของนวัตกรรมการรักษา MAA จะมีสิทธิ์ได้รับการประเมินแบบเร่งด่วน อาจใช้เวลา 210 วันในการประเมิน MAA ตามขั้นตอนส่วนกลางของ EMA ไม่รวมนาฬิกาหยุดเมื่อขอให้ผู้สมัครให้ข้อมูลเพิ่มเติม เมื่อมีการร้องขอ CHMP และ CAT สามารถย่นกรอบเวลาให้สั้นลงเหลือ 150 วัน โดยที่ผู้สมัครต้องให้เหตุผลที่เพียงพอสำหรับการประเมินแบบเร่งรัด แม้ว่าโปรแกรมที่กำหนดไว้แต่เดิมสำหรับการประเมินแบบเร่งด่วนสามารถเรียกคืนเป็นขั้นตอนมาตรฐานได้ด้วยเหตุผลต่างๆ ในช่วงระยะเวลาการทบทวน การตัดสินใจอนุมัติการประเมินแบบเร่งด่วนไม่มีผลกระทบต่อความเห็นขั้นสุดท้ายของ CHMP และ CAT ว่าควรอนุมัติการอนุญาตทางการตลาดหรือไม่

Hank Fuchs, MD, ประธานของ BioMarin's Global R&D กล่าวว่า:"เราหวังว่าจะได้ทำงานร่วมกับหน่วยงานในกระบวนการของ EMA' การประเมินชุดข้อมูลที่มีประสิทธิภาพของ valrox MAA และเราเชื่อว่าชุดข้อมูลเหล่านี้สามารถตอบสนองความต้องการที่กำหนดไว้ในระหว่างการทบทวน MAA ครั้งก่อน การวิจัยระยะที่ 3 ที่สำคัญนี้พิสูจน์ให้เห็นถึงความเหนือกว่าของ valrox เมื่อเทียบกับการดูแลแบบมาตรฐาน (การบำบัดทดแทนด้วยปัจจัยป้องกัน VIII) ชุดข้อมูลที่ครอบคลุมของ Valrox ได้รับการสนับสนุนจากการวิจัยทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกหลายทศวรรษในด้านการบำบัดด้วยยีน เราจะยังคงให้การสนับสนุนระบบความรู้ทางวิทยาศาสตร์ต่อไป และจะแบ่งปันผลการวิจัยระยะที่ 1/2 และระยะที่ 3 ของเราที่การประชุม International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) ปี 2021 ในสัปดาห์หน้า เราเชื่อว่าการบำบัดด้วยยีนนี้มีศักยภาพที่จะตอบสนองการรักษาโรคฮีโมฟีเลียชนิด A ของความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง"