Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten US รีวิวขยายเวลาอีก 3 เดือน!

Bristol-Myers Squibb (BMS) เพิ่งประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ขยายเวลาการตรวจสอบ mavacamten's New Drug Application (NDA) ออกไปอีก 3 เดือน"พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์" (PDUFA) เป้าหมายวันที่ 2022 28 เมษายน ยานี้เป็นยาปรับเปลี่ยน myosin allosteric modulator ของกล้ามเนื้อหัวใจในช่องปากซึ่งใช้ในการรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวจากภาวะ hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) ซึ่งเป็นโรคหัวใจเรื้อรังที่มีอุบัติการณ์สูง

ในเดือนกรกฎาคม 2020 องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาได้ให้ mavacamten กำหนดชื่อยาที่ก้าวหน้าสำหรับ oHCM หากได้รับการอนุมัติ mavacamten จะกลายเป็นตัวยับยั้ง myosin ตัวแรกในการรักษา oHCM ปัจจุบัน คำขออนุมัติการตลาด (MAA) ของ mavacamten สำหรับการรักษา oHCM ที่มีอาการยังอยู่ภายใต้การตรวจสอบโดย European Medicines Agency (EMA)

ตามประกาศของ BMS องค์การอาหารและยาได้แจ้งบริษัทเมื่อวันที่ 18 พฤศจิกายน พ.ศ. 2564 ให้ขยายวันที่ PDUFA เพื่อให้มีเวลาเพียงพอในการตรวจสอบข้อมูลที่อัปเดตซึ่งเกี่ยวข้องกับกลยุทธ์การประเมินความเสี่ยงที่เสนอ (REMS) โปรแกรม REMS รวมอยู่ในแอปพลิเคชันเริ่มต้นของ mavacamten องค์การอาหารและยาไม่ได้ขอข้อมูลเพิ่มเติมหรือการวิจัย

สมิท หิรวัฒน์ รองกรรมการผู้จัดการใหญ่และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ของ Bristol-Myers Squibb กล่าวว่า:"เรามั่นใจใน mavacamten ในการทดลองสำคัญ EXPLORER-HCM ตัวยับยั้ง myosin หัวใจที่บุกเบิกนี้ถูกใช้เพื่อรักษาผู้ป่วย oHCM ที่มีอาการ , สถานะการทำงานและคุณภาพชีวิตได้แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่สำคัญทางคลินิก. เราหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA เพื่อนำยาสำคัญนี้ไปสู่ผู้ป่วย"

mavacamten เป็นสารยับยั้ง myosin allosteric แบบรับประทานในช่องปาก ซึ่งใช้ในการรักษาโรคที่มีการหดตัวของหัวใจมากเกินไปและการเติม diastolic ที่บกพร่องเป็นสาเหตุภายใน เชื่อกันว่า Mavacamten ลดการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจโดยการยับยั้งการก่อตัวของสะพานข้าม myosin-actin ที่มากเกินไป การก่อตัวของสะพานข้าม myosin-actin ที่มากเกินไปสามารถนำไปสู่การหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจมากเกินไป, กระเป๋าหน้าท้องมากเกินไปและลดความสอดคล้อง ในการศึกษาทางคลินิกและพรีคลินิก mavacamten ยังคงแสดงตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่ช่วยลดความเครียดที่ผนังหัวใจ ลดการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจที่มากเกินไป และเพิ่มการปฏิบัติตาม diastolic

mavacamten ได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อรักษาอาการคาร์ดิโอไมโอแพทีที่อุดกั้นมากเกินไป (oHCM) จากกลไกการออกฤทธิ์และหลักฐานของกิจกรรมการรักษา mavacamten ยังได้รับการศึกษาทางคลินิกสำหรับการรักษาอาการคาร์ดิโอไมโอแพทีที่มีภาวะ hypertrophic hypertrophic (HCM) และภาวะหัวใจล้มเหลวด้วยเศษส่วนดีดออก (HFpEF)

โครงสร้างทางเคมี mavacamten

ทั้ง mavacamten NDA และ MAA อิงจากผลการทดลองหลัก Phase 3 EXPLORER-HCM การทดลองดำเนินการในผู้ป่วย oHCM ที่มีอาการ และเปรียบเทียบ mavacamten กับยาหลอก ผลการทดสอบแสดงว่า mavacamten แสดงผลการรักษาที่ดี โดยอาการดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก สถานะการทำงาน และคุณภาพชีวิต ตลอดจนความสามารถในการบรรเทาสิ่งกีดขวางทางเดินน้ำออกของหัวใจห้องล่างซ้าย ในการศึกษา EXPLORER-HCM จุดสิ้นสุดหลักและรองทั้งหมดมีนัยสำคัญทางสถิติ

mavacamten (MYK-461) พัฒนาโดย MyoKardia เมื่อวันที่ 5 ตุลาคม 2020 บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์ ประกาศว่าจะซื้อกิจการ MyoKardia ด้วยเงินสด 13.1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ และเบี้ยประกันภัย 60% เมื่อวันที่ 17 พฤศจิกายน 2020 บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์ ประกาศว่าการเข้าซื้อกิจการ MyoKardia เสร็จสมบูรณ์แล้ว การเข้าซื้อกิจการครั้งนี้เป็นธุรกรรมที่ใหญ่เป็นอันดับสองของบริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์' รองจากการเข้าซื้อกิจการ Celgene จำนวน 74 พันล้านดอลลาร์สหรัฐในปี 2562

เป็นที่น่าสังเกตว่าในวันที่ 11 สิงหาคม 2020 LianBio ซึ่งก่อตั้งโดยบริษัทการลงทุน Perceptive Advisors ได้รับการจัดตั้งขึ้นอย่างเป็นทางการ ในวันเดียวกันนั้น ได้มีการประกาศความร่วมมือที่สำคัญสองประการ หนึ่งคือแนะนำท่อส่งผลิตภัณฑ์ BridgeBio Pharma' สู่จีน และอีกโครงการหนึ่งคือแนะนำ myoKardia' mavecamten สู่จีน

Bristol-Myers Squibb มีความหวังสูงสำหรับ mavacamten เมื่อเข้าซื้อกิจการ MyoKardia บริษัทได้ประกาศว่า mavacamten จะกลายเป็นยาบุกเบิกในการรักษา HCM อุตสาหกรรมนี้มองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับโอกาสทางธุรกิจของ mavacamten ในเดือนธันวาคม 2020 Evaluate Vantage ซึ่งเป็นองค์กรวิจัยตลาดยา ได้เผยแพร่"10 ยาใหม่ยอดนิยมที่มีศักยภาพทางการค้าในปี 2021" ในรายการนี้ mavacamten อันดับที่สาม ประเมิน Vantage คาดการณ์ว่ายอดขายทั่วโลกของ mavacamten' ในปี 2569 จะสูงถึง 2 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ