Bylvay (odevixibat) กำลังจะได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป!

Albireo Pharma เป็นบริษัทโรคตับที่หายากซึ่งพัฒนาสารควบคุมกรดน้ำดีใหม่ เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ได้ประกาศว่าคณะกรรมการ European Medicines Agency (EMA) สำหรับผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) ได้ออกความคิดเห็นเชิงบวกที่แนะนำให้อนุมัติ Bylvay (odevixibat) สำหรับการรักษาภาวะน้ำมูกไหลภายในตับแบบก้าวหน้า (PFIC) ). Bylvay เป็นยาที่มีประสิทธิภาพ วันละครั้ง ตัวยับยั้งการขนส่งกรดน้ำดี ileal ที่ไม่เป็นระบบ (IBATi) ซึ่งมีศักยภาพที่จะกลายเป็นการรักษาแบบไม่ผ่าตัดครั้งแรกสำหรับโรคที่หายากนี้และจะเปลี่ยน PFIC ประเภท 1, 2 และ 3 . รูปแบบการรักษาสำหรับเด็ก.

ตอนนี้ ความคิดเห็นของ CHMP จะถูกส่งไปยังคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) เพื่อตรวจสอบ ซึ่งโดยปกติแล้วจะทำการตัดสินใจอนุมัติภายใน 2 เดือนข้างหน้า ในสหรัฐอเมริกา Bylvay กำลังอยู่ระหว่างการตรวจสอบลำดับความสำคัญโดย FDA และวันที่เป้าหมายของกฎหมายค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) คือวันที่ 20 กรกฎาคม 2021 ในสหภาพยุโรป Bylvay เป็น IBATi เดียวที่ได้รับรางวัลจาก EMA สำหรับการเร่ง การประเมิน ก่อนหน้านี้ EMA ยังให้ Bylvay กำหนดชื่อยาเด็กกำพร้าและการกำหนดลำดับความสำคัญของยา (PRIME) สำหรับการรักษา PFIC นอกจาก PFIC แล้ว Bylvay ยังได้รับการกำหนดยาเด็กกำพร้าสำหรับการรักษาโรค Alagille, atresia ทางเดินน้ำดี และท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ

PFIC เป็นโรคที่หายาก ทำลายล้าง และร้ายแรง ซึ่งส่งผลต่อเด็กเล็ก และอาจนำไปสู่โรคตับที่คุกคามชีวิตได้ ในหลายกรณี PFIC อาจทำให้เกิดโรคตับแข็งและตับวายในช่วง 10 ปีแรกของชีวิต อาการคันที่รุนแรงและเด่นชัดที่สุดของ PFIC คืออาการคันที่รุนแรง ซึ่งมักส่งผลให้คุณภาพชีวิตลดลงอย่างรุนแรง ปัจจุบันยังไม่มียารักษา PFIC และทางเลือกเดียวสำหรับผู้ป่วยจำนวนมากคือการปลูกถ่ายตับหรือการผ่าตัดรุกรานอื่นๆ การดูแลการปลูกถ่ายตับแบบมาตรฐานในปัจจุบันเผชิญกับความท้าทายที่แท้จริง รวมถึงการกดภูมิคุ้มกันตลอดชีวิตและความท้าทายในการค้นหาอวัยวะสำหรับเด็กเล็ก

ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป Bylvay มีศักยภาพที่จะกลายเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับการรักษา PFIC ในสหรัฐอเมริกา หลังจากที่ Bylvay ได้รับการอนุมัติแล้ว Albireo จะมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลการตรวจสอบลำดับความสำคัญของโรคในเด็กที่หายาก (PRV) และ Bylvay จะออกวางตลาดในช่วงครึ่งหลังของปี 2564 ปัจจุบัน การทดลอง BOLD ของ Bylvay ระยะที่ 3 สำหรับการรักษา ของ atresia ทางเดินน้ำดีและการทดลองระดับโลก ASSERT ระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรค Alagille กำลังดำเนินการอยู่

โครงสร้างทางเคมีของodevixibat(ที่มาของภาพ: medkoo.com)

สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรม Bylvay' คือ odevixibat ซึ่งเป็นตัวยับยั้งการลำเลียงกรดน้ำดีในลำไส้เล็ก (IBAT) ที่บุกเบิก มีประสิทธิภาพและคัดเลือกมาอย่างเฉพาะเจาะจง ไม่มีระบบ โดยมีการสัมผัสกับระบบน้อยที่สุดและออกฤทธิ์เฉพาะที่ในลำไส้ ปัจจุบันมีการพัฒนายาเพื่อรักษาโรคตับในเด็กที่หายาก ได้แก่ PFIC, atresia ทางเดินน้ำดี, โรค Alagille เป็นต้น ในหมู่พวกเขา PFIC เป็นตัวบ่งชี้เป้าหมายแรก

Ron Cooper ประธานและซีอีโอของ Albireo กล่าวว่า "ความคิดเห็นเชิงบวกของ CHMP เกี่ยวกับ Bylvay ในวันนี้ทำให้เราเข้าใกล้เป้าหมายในการเปิดตัวการรักษาแบบไม่ผ่าตัดครั้งแรกในประวัติศาสตร์อีกก้าว การรักษานี้สามารถลดผลกระทบของ PFIC ต่อครอบครัวและเด็กได้ ภาระ. ด้วยการเปิดตัว Bylvay เราหวังว่าจะช่วยให้เด็กๆ ได้บรรเทาอาการในระยะสั้น เช่น อาการคัน และการปรับปรุงพารามิเตอร์ที่สำคัญในระยะยาว เช่น การเจริญเติบโต"

การทบทวน Bylvay ในเชิงบวกของ CHMP ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิก 2 เรื่อง (PEDFIC 1, PEDFIC 2) ซึ่งเป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ระดับโลกที่ใหญ่ที่สุดสำหรับ PFIC เท่าที่เคยมีมา

PEDFIC-1 เป็นการศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน และควบคุมด้วยยาหลอก และผลลัพธ์เป็นไปตามจุดสิ้นสุดหลักของข้อกำหนดด้านกฎระเบียบของสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป: เมื่อเทียบกับยาหลอก Bylvay มีอาการคันที่ผิวหนังดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ (p=0.004) และลดลงอย่างมาก ปฏิกิริยากรดน้ำดี (SBA, p=0.003) ทนได้ดี และมีอุบัติการณ์ของอาการท้องร่วง/การเคลื่อนไหวของลำไส้ต่ำมาก (9.5% ในกลุ่มการรักษาและ 5.0% ในกลุ่มยาหลอก)

PEDFIC-2 เป็นการศึกษาขยายระยะที่ 3 แบบเปิดฉลากในระยะยาว ข้อมูลยืนยันประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งของ Bylvay' โดยแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยที่รักษานานถึง 48 สัปดาห์ SBA จะลดลงอย่างต่อเนื่องและต่อเนื่อง การประเมินอาการคันดีขึ้น ตับและการเจริญเติบโต

ในการศึกษาทั้งสองนี้ Bylvay สามารถทนต่อยาได้ดี และอาการท้องเสีย/การขับถ่ายบ่อยครั้งเป็นอาการไม่พึงประสงค์จากทางเดินอาหารที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่พบบ่อย ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาเกิดขึ้น

โดยรวมแล้ว การศึกษาเหล่านี้ยืนยันศักยภาพของ Bylvay' ในการรักษา PFIC ครั้งแรก PFIC เป็นโรคร้ายแรงและกำลังรักษาด้วยการผ่าตัดรวมทั้งการปลูกถ่ายตับ Bylvay เป็นยารักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ มีศักยภาพที่จะนำการเปลี่ยนแปลงที่แท้จริงมาสู่ผู้ป่วย PFIC และครอบครัวของพวกเขา หลังจากได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบแล้ว Albireo วางแผนที่จะนำ Bylvay ออกสู่ตลาดในช่วงครึ่งหลังของปี 2564