C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) จะสมัครเข้าจดทะเบียนในปี 2022!

Apellis Pharma เป็นผู้นำในการพัฒนาการรักษาแบบกำหนดเป้าหมาย C3 ที่อุทิศให้กับการพัฒนาวิธีการรักษาแบบบุกเบิกและที่ดีที่สุดในระดับเดียวกันโดยใช้วิธีการ C3 แบบกำหนดเป้าหมายที่ก้าวล้ำสำหรับการรักษายาหลากหลายชนิดที่ขับเคลื่อนโดยยาเสริมที่ไม่มีการควบคุมหรือกระตุ้นมากเกินไป โรคน้ำตก รวมทั้งผู้ที่อยู่ในสาขาโลหิตวิทยา จักษุวิทยา และโรคไต

เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าได้รับข้อเสนอแนะเป็นลายลักษณ์อักษรอย่างเป็นทางการจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ซึ่งช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับการส่งยา pegcetacoplan เข้าเส้นเลือดเพื่อรักษาอาการจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุ (AMD) และการฝ่อตามภูมิศาสตร์ทุติยภูมิ (GA) ) แผนขอรับยาใหม่ (สพป.) NDA จะได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการศึกษา DERBY และ OAKS ระยะที่ 3 และการศึกษา FILLY ระยะที่ 2

ในข้อเสนอแนะที่เป็นลายลักษณ์อักษร FDA ระบุว่าหากการทดลองทางคลินิกเพียงพอและมีการควบคุมอย่างดี หน่วยงานจะไม่แยกแยะระหว่างขั้นตอนต่างๆ ของการทดลอง และการศึกษาทั้งสามดูเหมือนจะเพียงพอและมีการควบคุมอย่างดี จากข้อเสนอแนะนี้ Apellis ยังคงคาดว่าจะส่ง NDA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2022 และเชื่อว่าไม่จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อส่ง NDA

Federico Grossi หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Apellis กล่าวว่า:"เรายินดีเป็นอย่างยิ่งที่ความคิดเห็นของ FDA' สอดคล้องกับแผนของเรา เราวางแผนที่จะส่ง pegcetacoplan NDA ตามข้อมูลของผู้ป่วยมากกว่า 1,500 รายในการศึกษาแบบสุ่มตัวอย่าง 3 ฉบับที่มีการควบคุมอย่างดี จอร์เจีย เป็นโรคร้ายแรงที่ทำให้ตาบอดได้ เราหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA เพื่อนำการรักษาครั้งแรกไปสู่ประชากรผู้ป่วย GA"

ลักษณะโครงสร้างและกลไกของ pegcetacoplan

GA เป็นประเภทขั้นสูงของการเสื่อมสภาพตามอายุ (AMD) และ AMD เป็นสาเหตุหลักของการตาบอด โรค GA ส่งผลกระทบต่อส่วนกลางของเรตินาคือจุดภาพชัดซึ่งมีหน้าที่ในการมองเห็นส่วนกลาง การใช้งานคอมพลีเมนต์มากเกินไปจะนำไปสู่การเจริญเติบโตทางพยาธิวิทยาที่ไม่สามารถย้อนกลับได้ใน GA และ C3 เป็นเป้าหมายเดียวสำหรับการควบคุมที่แม่นยำของการกระตุ้นการทำงานมากเกินไปของคอมพลีเมนต์ GA มีความก้าวหน้าและไม่สามารถย้อนกลับได้ นำไปสู่ความเสียหายต่อการมองเห็นจากส่วนกลางและการสูญเสียการมองเห็นอย่างถาวร จากการวิจัยที่ตีพิมพ์ มีผู้ป่วย GA มากกว่า 5 ล้านคนทั่วโลกและประมาณ 1 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ GA

Pegcetacoplan เป็นตัวยับยั้ง C3 แบบกำหนดเป้าหมายที่ออกแบบมาเพื่อควบคุมการกระตุ้นที่มากเกินไปของน้ำตกส่วนเติมเต็ม น้ำตกเสริมเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันของมนุษย์ และการกระตุ้นที่มากเกินไปเป็นสาเหตุของการเกิดและการพัฒนาของโรคร้ายแรงมากมาย Pegcetacoplan เป็นเปปไทด์ไซคลิกสังเคราะห์ที่จับกับพอลิเอทิลีนไกลคอลโพลีเมอร์และจับกับ C3 และ C3b โดยเฉพาะ ปัจจุบัน pegcetacoplan กำลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาโรคต่างๆ รวมถึง: geographic atrophy (GA), paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) และ C3 glomerulopathy ในสหรัฐอเมริกา FDA ได้ให้คุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็วของ pegcetacoplan สำหรับการรักษา PNH และ GA

ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2564 Empaveli (pegcetacoplan) ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่มีภาวะเลือดคั่งในช่องท้อง (paroxysmal nocturnal hemoglobinuria - PNH) Empaveli ได้รับการอนุมัติผ่านกระบวนการตรวจสอบลำดับความสำคัญซึ่งมีศักยภาพในการปรับปรุงมาตรฐานการดูแล PNH และกำหนดวิธีการรักษา PNH ใหม่

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Empaveli เป็นการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย C3 แบบแรกและแบบเดียวที่ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ ยานี้เหมาะสำหรับ: (1) ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็น PNH ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน; (2) ก่อนหน้านี้ได้รับสารยับยั้ง C5 ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี PNH ของ Soliris (eculizumab) และ Ultomiris (ravulizumab)

ในทศวรรษที่ผ่านมาหรือประมาณนั้น ทางเลือกเดียวสำหรับการรักษา PNH คือสารยับยั้ง C5 แต่ผู้ป่วยจำนวนมากยังคงมีภาวะ ในการทดลองทางคลินิก Empaveli สามารถควบคุม PNH ได้อย่างกว้างขวาง ปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วย PNH โดยการเพิ่มระดับฮีโมโกลบิน และลดความจำเป็นในการถ่ายเลือด