ยาไต้หวัน Hua Pharmaceutical Besremi ได้รับการอนุมัติจาก US FDA: Interferon ตัวแรกสำหรับการรักษา PV!

PharmaEssentia เพิ่งประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) ในการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็น polycythemia vera (PV) PV เป็นโรคเลือดที่ทำให้เกิดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดแดงมากเกินไป เซลล์ที่มากเกินไปจะทำให้เลือดข้นขึ้น เลือดไหลเวียนช้าลง และเพิ่มโอกาสในการเกิดลิ่มเลือด ในสหรัฐอเมริกา PV ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 6,200 คนในแต่ละปี ก่อนหน้านี้ Besremi ได้รับสถานะสถานเลี้ยงเด็กกำพร้า (ODD) สำหรับการรักษา PV

Besremi เป็น interferon ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน mono-PEGylated ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ซึ่งแสดงผลของเซลล์ใน PV ในไขกระดูก ข้อมูลทางคลินิกที่ยาวนานถึง 7.5 ปีแสดงให้เห็นว่า Besremi มีความสามารถที่ลึกและยาวนานในการควบคุมจำนวนเซลล์เม็ดเลือด และสามารถใช้ได้ทุกเมื่อระหว่างการทำ PV เพื่อสนับสนุนเป้าหมายการรักษา

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Besremi เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองจาก US FDA สำหรับการรักษา PV สามารถใช้ได้ไม่ว่าผู้ป่วยจะมีประวัติการรักษาหรือไม่ก็ตาม นอกจากนี้ Besremi ยังเป็นการบำบัดด้วย interferon ครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับการรักษา PV

ในเดือนกุมภาพันธ์ 2019 Besremi ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปว่าเป็นการบำบัดแบบเดี่ยวสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ที่มี PV โดยไม่มีอาการของม้ามโต Besremi เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติในยุโรปในการรักษา PV และไม่มีส่วนเกี่ยวข้องกับการสัมผัสกับไฮดรอกซียูเรียครั้งก่อน ในยุโรป ผู้ได้รับอนุญาตทางการตลาดของ Besremi คือ AOP Orphan Pharmaceuticals

การรักษา PV ได้แก่ phlebotomy (phlebotomy ซึ่งเอาเซลล์เม็ดเลือดส่วนเกินออกจากหลอดเลือดดำด้วยเข็ม) และยาที่ลดจำนวนเซลล์เม็ดเลือด Besremi เป็นหนึ่งในยาเหล่านี้ เป็นที่เชื่อกันว่า Besremi กระตุ้นปฏิกิริยาลูกโซ่โดยยึดติดกับตัวรับบางอย่างในร่างกายเพื่อลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดในไขกระดูก Besremi เป็นยาที่ออกฤทธิ์ยาวนานซึ่งฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุก 2 สัปดาห์ ถ้า Besremi สามารถลดเซลล์เม็ดเลือดส่วนเกินและรักษาระดับปกติได้อย่างน้อยหนึ่งปี ความถี่ของการบริหารจะลดลงเหลือทุกๆ 4 สัปดาห์

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Besremi ในการรักษา PV ได้รับการยืนยันในการทดลองใช้แขนเดียวแบบหลายศูนย์ระยะเวลา 7.5 ปี ในการทดลองนี้ ผู้ป่วย 51 รายที่มี PV ได้รับการรักษาด้วย Besremi โดยเฉลี่ยประมาณ 5 ปี ประสิทธิภาพของ Besremi ได้รับการประเมินโดยการสังเกตสัดส่วนของผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองทางโลหิตวิทยาอย่างสมบูรณ์ การตอบสนองทางโลหิตวิทยาโดยสมบูรณ์หมายความว่าผู้ป่วย' มีปริมาณเซลล์เม็ดเลือดแดงน้อยกว่า 45% จำนวนเม็ดเลือดขาวและจำนวนเกล็ดเลือดเป็นปกติ ขนาดม้ามเป็นปกติ และไม่มีการเกิดลิ่มเลือดอุดตันหากไม่มีการเจาะเลือดในระยะหลัง โดยรวมแล้ว 61% ของผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วย Besremi เพื่อให้เกิดการตอบสนองทางโลหิตวิทยาอย่างสมบูรณ์

ในแง่ของความปลอดภัย Besremi สามารถทำให้เอนไซม์ตับสูง ระดับเซลล์เม็ดเลือดขาวต่ำ ระดับเกล็ดเลือดต่ำ ปวดข้อ อ่อนล้า อาการคัน การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ปวดกล้ามเนื้อ และโรคคล้ายไข้หวัดใหญ่ ผลข้างเคียงอาจรวมถึงการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ ภาวะซึมเศร้า และการโจมตีขาดเลือดชั่วคราว (การโจมตีเหมือนโรคหลอดเลือดสมอง)

ผลิตภัณฑ์อัลฟาอินเตอร์เฟอรอน เช่น Besremi สามารถทำให้หรือทำให้ระบบประสาทจิตเวช ภูมิต้านทานผิดปกติ ขาดเลือด (การไหลเวียนของเลือดไม่เพียงพอไปยังส่วนต่างๆ ของร่างกาย) และโรคติดเชื้อที่นำไปสู่ภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามชีวิตหรือถึงแก่ชีวิตได้ Besremi ห้ามใช้โดยเด็ดขาดในผู้ป่วยที่แพ้ยา ผู้ป่วยที่มีอาการป่วยทางจิตขั้นรุนแรง หรือมีประวัติป่วยทางจิตขั้นรุนแรง ผู้รับการปลูกถ่ายภูมิคุ้มกันบกพร่อง ผู้ป่วยบางรายที่มีโรคภูมิต้านตนเองหรือมีประวัติโรคภูมิต้านตนเอง และผู้ป่วยโรคตับ เนื่องจากความเสี่ยงที่จะเกิดอันตรายต่อทารกในครรภ์ ผู้หญิงควรได้รับการทดสอบการตั้งครรภ์ก่อนใช้ยาเบซิมี

ส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่ออกฤทธิ์ของ Besremi คือ ropeginterferon alfa-2b ซึ่งเป็น single isomer monopegylated proline interferon ที่ออกฤทธิ์ยาวนาน (>98%, ATC L03AB15) ที่มีคุณสมบัติทางเภสัชจลนศาสตร์ที่ดีขึ้น และได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถทนต่อยาและความสะดวก ยานี้จะให้ทุกๆ 2 สัปดาห์ หรือทุกๆ 4 สัปดาห์ในระหว่างการรักษาเพื่อบำรุงรักษาระยะยาว และเป็นผลิตภัณฑ์อินเตอร์เฟอรอนตัวแรกที่ได้รับการรับรองสำหรับการรักษา PV

ropeginterferon alfa-2b ถูกค้นพบโดย Yaohua Pharmaceutical และผลิตขึ้นที่โรงงานในเมืองไทจง ประเทศไต้หวัน ประเทศจีน โรงงานผ่านการรับรอง cGMP ของ EMA' ในเดือนมกราคม 2018 ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป ropeginterferon alfa-2b ได้รับการกำหนดชื่อยากำพร้าสำหรับการรักษา PV

Polycythemia vera (PV) เป็นมะเร็งที่เกิดจากสเต็มเซลล์ที่ก่อให้เกิดโรคในไขกระดูก ส่งผลให้เซลล์เม็ดเลือดแดง เม็ดเลือดขาว และเกล็ดเลือดเพิ่มขึ้นอย่างเรื้อรัง โรคนี้อาจทำให้เกิดโรคแทรกซ้อนของหัวใจและหลอดเลือด เช่น ลิ่มเลือดอุดตันและเส้นเลือดอุดตัน และถึงกับเปลี่ยนเป็นโรคมัยอีโลไฟโบรซิสหรือมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดทุติยภูมิ แม้ว่ากลไกระดับโมเลกุลที่อยู่เบื้องหลัง PV ยังคงต้องมีการศึกษาในเชิงลึก แต่ผลลัพธ์ในปัจจุบันชี้ไปที่ชุดของการกลายพันธุ์ที่ได้มา ซึ่งที่สำคัญที่สุดคือรูปแบบการกลายพันธุ์ของ Janus kinase 2 (JAK2): JAK2V617F