Cinda Bio Partners Incfte Kinase Inhibitor Pemazyre (pemigatinib) อันทรงพลังของ Incyte ได้รับการอนุมัติจาก US FDA!

Cinda Bio Partners Incyte เพิ่งประกาศว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Pemazyre (pemigatinib) ซึ่งเป็นตัวเลือก fibroblast growth factor receptor (FGFR) kinase inhibitor ด้วยสิ่งบ่งชี้: มันถูกใช้เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีระดับสูงในท้องถิ่นหรือ มะเร็งท่อน้ำดีระยะแพร่กระจายที่ได้รับการรักษามาก่อนหน้านี้มีการหลอมรวมหรือการจัดเรียงใหม่ FGFR 2 และไม่สามารถลบออกได้ด้วยการผ่าตัด Pemazyre ได้รับการอนุมัติภายใต้ขั้นตอนการอนุมัติแบบเร่งด่วนและขั้นตอนการอนุมัติลำดับความสำคัญตามอัตราการตอบกลับทั้งหมด (ORR) และระยะเวลาการตอบสนอง (DOR) ข้อมูล การอนุมัติอย่างต่อเนื่องสำหรับตัวบ่งชี้นี้จะขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและผลประโยชน์ทางคลินิกของคำอธิบายการทดลองยืนยัน ปัจจุบัน Pemazyre อยู่ภายใต้การตรวจสอบโดย European Medicines Agency (EMA)

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Pemazyre เป็นยาตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการรับรองจาก FDA ในการรักษามะเร็งท่อน้ำดีซึ่งสามารถป้องกันการเติบโตและการแพร่กระจายของเซลล์มะเร็งโดยการปิดกั้น FGFR 2 ในเซลล์มะเร็ง เนื่องจากมะเร็งท่อน้ำดีเป็นมะเร็งที่ร้ายแรงซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่รุนแรงนัก Pemazyre จึงได้รับการรับรองคุณสมบัติของยากำพร้าคุณสมบัติของยาที่ก้าวหน้า

การอนุมัตินี้อิงตามข้อมูลจากการศึกษา FIGHT-20 2 การศึกษาครั้งนี้ดำเนินการในผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดีขั้นสูงหรือระยะลุกลามในพื้นที่ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับการรักษาเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Pemazyre ผลการศึกษาครั้งนี้ได้รับการเผยแพร่เมื่อเร็ว ๆ นี้ในการประชุมสมาคมการแพทย์มะเร็งแห่งยุโรป (ESMO) 2019 ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในหมู่ผู้ป่วยที่มี FGFR 2 ฟิวชั่นหรือการจัดเรียงใหม่ (หมู่ A) การติดตามค่ามัธยฐานคือ 15 เดือน อัตราการตอบกลับ (ORR) คือ 36% (จุดสิ้นสุดหลัก) และระยะเวลาเฉลี่ยของการตอบสนอง (DoR) คือ 9 1 เดือน (จุดปลายรอง)

ในการศึกษานี้เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์สามารถควบคุมได้และสอดคล้องกับกลไกการกระทำของ Pemazyre 0010010 # 39 ในผู้ป่วยที่ได้รับ Pemazyre, อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่เกิดขึ้นใน≥ 20% ของผู้ป่วยคือภาวะเลือดคั่งในเลือดสูงและภาวะเลือดคั่งในเลือดต่ำ, อาการผมร่วง, ผมร่วง , ปากเปื่อย (ปวดหรืออักเสบในปาก), ตาแห้ง, ปากแห้ง, เบื่ออาหาร, อาเจียน, ปวดข้อ, ปวดท้อง, ปวดหลัง, และผิวหนังแห้ง ความเป็นพิษต่อลูกตายังเป็นความเสี่ยงของ Pemazyre

ดร. Ghassan Abou-Alfa, MD, ศูนย์มะเร็งอนุสรณ์ Sloan-Kettering กล่าวว่า: 0010010 quot; แม้ว่ามะเร็งท่อน้ำดีถือเป็นโรคที่หายาก สำหรับผู้ที่เคยได้รับเคมีบำบัดหรือการผ่าตัดก่อนหน้านี้สำหรับกลุ่มผู้ป่วยที่มีทางเลือก จำกัด และมีอัตราการกำเริบของโรคสูงการได้รับการรักษาด้วยยาแบบใหม่เป็นสิ่งที่กระตุ้นและจะนำความหวังใหม่มาสู่ผู้ป่วย 0010010 quot;

Cholangiocarcinoma เป็นมะเร็งท่อน้ำดีที่หายากซึ่งสามารถจำแนกตามแหล่งกำเนิดทางกายวิภาคของมัน: intrahepatic cholangiocarcinoma (iCCA) เกิดขึ้นในท่อน้ำดี intrahepatic และ cholangiocarcinoma extrahepatic เกิดขึ้นในท่อน้ำดี extrahepatic ผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งท่อน้ำดีมักจะอยู่ในช่วงปลายหรือปลายด้วยการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีในช่วงเวลาของการวินิจฉัย อุบัติการณ์ของมะเร็งท่อน้ำดีแตกต่างกันไปตามภูมิภาคและอุบัติการณ์ในอเมริกาเหนือและยุโรปคือ 0.3-3 4 / 100000 FGFR 2 ฟิวชั่นหรือการจัดเรียงใหม่เกิดขึ้นเฉพาะใน iCCA และพบในผู้ป่วย 10-16%

Fibroblast growth factor receptor (FGFR) มีบทบาทสำคัญในการเพิ่มจำนวนเซลล์เนื้องอกการอยู่รอดการย้ายถิ่นและการสร้างเส้นเลือดใหม่ (neovascularization) ฟิวชั่นการจัดเรียงการโยกย้ายและการขยายยีนใน FGFR มีความสัมพันธ์อย่างใกล้ชิดกับการเกิดขึ้นและการพัฒนาของเนื้องอกต่างๆ

Pemazyre 0010010 # 39 s เป็นส่วนผสมของยาที่เรียกว่า pemigatinib เป็นสารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กที่มีศักยภาพเลือกใช้กับไอโซเมอร์ FGFR 1, 2 และ {{4} } ในการศึกษาพรีคลินิกแสดงให้เห็นว่า pemigatinib มีฤทธิ์ทางเภสัชวิทยาที่ทรงพลังและมีประสิทธิภาพในการต่อต้านเซลล์มะเร็งที่มีการเปลี่ยนแปลงของยีน FGFR

pemigatinib (ตัวยับยั้ง FGFR, แหล่งที่มาของภาพ: medchemexpress.cn)

ปัจจุบันมีการประเมิน pemigatinib ในการศึกษาทางคลินิกหลายครั้งเพื่อรักษาเนื้องอกมะเร็งที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน FGFR รวมไปถึง: มะเร็งท่อน้ำดี (ระยะ II FIGHT-202, III III FIGHT-302), มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ (ระยะ II FIGHT-201), Proliferative เนื้องอก (8 p 11 MPN, ระยะ II FIGHT-203), มะเร็งผู้ไม่เชื่อเรื่องพระเจ้ามะเร็ง (เนื้องอก - ผู้ไม่เชื่อเรื่องพระเจ้า, ขั้นตอนที่สองการต่อสู้ -207), มะเร็งกระเพาะปัสสาวะ (การรักษาบรรทัดแรก, ขั้นที่สองการต่อสู้-205 ), การรักษาบรรทัดแรก FGFR 2 ฟิวชั่นหรือกำเริบ Cholangiocarcinoma (ระยะ III FIGHT-302)

ในเดือนธันวาคม 2018, Cinda เทคโนโลยีชีวภาพและ Incyte บรรลุความร่วมมือเชิงกลยุทธ์และข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิพิเศษเพื่อส่งเสริมการพัฒนาทางคลินิกของยาเดี่ยวหรือการรักษารวมสามยา (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) ในจีนแผ่นดินใหญ่และฮ่องกงมาเก๊าและ ไต้หวันและการค้า ตามเงื่อนไขของข้อตกลงความร่วมมือ Incyte จะได้รับเงินดาวน์จำนวน $ 40 ล้านเหรียญสหรัฐจาก Cinda Biotechnology และเงินที่จ่ายเป็นจำนวนเงิน 20 ล้านดอลลาร์สหรัฐหลังจากการสมัครยาใหม่ครั้งแรกในประเทศจีน ใน 2019 นอกจากนี้ Incyte จะมีสิทธิ์ได้รับสูงถึง $ 129 ล้านในการจ่ายเงินเพื่อการพัฒนาที่เป็นไปได้ที่สำคัญและสูงถึง $ 202 5 ล้านในการชำระเงินทางธุรกิจที่เป็นไปได้ 0010010 nbsp;