คองคอร์ด Kylin Crysvita ได้รับการอนุมัติจากสหภาพยุโรปในการรักษาวัยรุ่นและผู้ป่วยผู้ใหญ่!

Kyowa Kirin ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้รับการอนุมัติ Crysvita (burosumab) สําหรับการรักษาของวัยรุ่นและผู้ใหญ่ผู้ป่วยที่มี hypophosphatemia X เชื่อมโยง (XLH). ก่อนหน้านี้ Crysvita ได้รับการอนุมัติตามเงื่อนไขสําหรับการรักษาโรค XLH เด็กและวัยรุ่นที่มีอายุ 1 ปีขึ้นไปมีหลักฐานการถ่ายภาพของโรคกระดูกและมีการเจริญเติบโตของกระดูก

ไครสวิต้าเป็นการรักษาเดียวที่กล่าวถึงพยาธิสภาพภายในของ XLH XLH เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่มีผลต่อกระดูกตลอดชีวิตกล้ามเนื้อและข้อต่อ การอนุมัติล่าสุดจะขยายประชากรที่ใช้ได้ของ Crysvita: ทั้งหมดในยุโรป XLH ผู้ป่วยวัยรุ่นที่มีหลักฐานการถ่ายภาพของกระดูก (โดยไม่คํานึงถึงสถานะการเจริญเติบโตของกระดูก) และ XLH ผู้ป่วยผู้ใหญ่มีสิทธิได้รับการรักษา Crysvita

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการศึกษาสองเฟสที่สาม: เฟส III UX023-CL303 เป็นแบบสุ่ม, การทดลองสุ่ม, แบบควบคุมด้วยยาหลอกที่ตรวจสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Crysvita ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี XLH; ระยะที่ III UX023 -THE CL304 การศึกษาเป็นเปิดฉลาก, หนึ่งแขนทดลองตรวจสอบผลของ Crysvita ในการรักษา ostiomalacia (ชะลอโครงกระดูก) ในผู้ใหญ่ที่มี XLH. สองการศึกษาพบว่า Crysvita เพิ่ม และรักษาระดับฟอสเฟตในซีรั่มในช่วงปกติ, ช่วยรักษา pseudofractures และกระดูกหักที่เกี่ยวข้องกับ ostiomalacia, และช่วยเพิ่ม ostiomalacia. อุปกรณ์อื่นๆพบว่าผู้ป่วยลดอาการปวดและตึงตัว และการทํางานทางกายภาพและความคล่องตัวที่ดีขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป ความปลอดภัยของ Crysvita สอดคล้องกับที่สังเกตในการศึกษาอื่น ๆ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์รวมถึงปฏิกิริยาฉีด, hyperphosphatemia และปฏิกิริยาภูมิไวเกิน. ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

ดร. Karine Briot จากโรงพยาบาลโคชินในประเทศฝรั่งเศสกล่าวว่า"เพื่อให้ห่างไกล, ผู้ใหญ่ผู้ป่วยที่มี XLH มีตัวเลือกการรักษาจํากัดมาก. การอนุมัติวันนี้เป็นความก้าวหน้าที่สําคัญซึ่งหมายความว่าเป็นครั้งแรกที่ผู้ใหญ่ผู้ป่วยที่มี XLH มีการรักษาสําหรับสาเหตุพื้นฐานของ XLH ."

อับดุล Mullick, ประธาน Kyowa คิรินอินเตอร์เนชั่นแนลกล่าวว่า"การอนุมัติ EC เป็นก้าวสําคัญสําหรับการจัดการของ XLH XLH เป็นความก้าวหน้า, โรคตลอดชีวิตที่มีผลกระทบอย่างลึกซึ้งต่อชีวิตของเด็กและผู้ใหญ่. ผ่านการอนุมัตินี้วัยรุ่น XLH และผู้ใหญ่ยังสามารถได้รับประโยชน์จากการรักษา Crysvita ซึ่งเป็นการรักษาเดียวที่กําหนดเป้าหมายพยาธิสรีรวิทยาภายในของ XLH เราจะมุ่งเน้นที่การรักษาผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสมมากขึ้น

แหล่งที่มาของภาพ : slideshare.net

โรค hypophosphatemia X-เชื่อมโยง (XLH) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่ทําให้เกิดความผิดปกติในกระดูก, กล้ามเนื้อ, และข้อต่อ. XLH ไม่ใช่อันตรายถึงชีวิต แต่ภาระของมันคือชีวิตที่ยาวนานและค่อยๆซึ่งอาจลดคุณภาพชีวิตของบุคคล อาการและสัญญาณของ XLH เริ่มต้นในวัยเด็กและทําให้เกิดความผิดปกติของแขนขาล่าง, ความสูงสั้น, และความเจ็บปวด. สิ่งเหล่านี้จะนําไปสู่ความยากลําบากในการเดินและการทํางานของร่างกายและส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิต ผิดปกติโครงร่างบวก hypophosphatemia ยังไม่ได้แก้ไขหมายความว่าโรคยังคงพัฒนาในผู้ใหญ่, นําไปสู่ความเจ็บปวดและความแข็ง, เช่นเดียวกับข้อบกพร่องกล้ามเนื้อหลาย, ซึ่งอาจเป็นช่วงสิบสองหรือสามหลังจากการคลอดของผู้ป่วย. ปีได้รับผลกระทบ

สารออกฤทธิ์ของ Crysvita คือบูโรสุมาบซึ่งเป็นแอนติบอดี IgG1 โมโนโคลนอลที่กําหนดเป้าหมายที่จะผูกและยับยั้งกิจกรรมของปัจจัยการเจริญเติบโต fibroblast 23 (FGF-23) FGF23 เป็นฮอร์โมนที่ช่วยลดระดับฟอสเฟตในซีรั่ม โดยควบคุมการขับถ่ายฟอสเฟตไตและการผลิตวิตามินดีที่ใช้งาน. ใน XLH, ระดับและกิจกรรมของ FGF23 สูงเกินไป, ส่งผลให้เกิดเสียฟอสเฟตและ hypophosphatemia.

ไครสวิต้าสามารถกําหนดเป้าหมาย FGF-23 เพื่อยับยั้งกิจกรรมทางชีวภาพของ FGF-23. โดยการปิดกั้นมากเกินไป FGF-23 ในร่างกายของผู้ป่วย, Crysvita สามารถเพิ่มการดูดซึมฟอสเฟตโดยไตและเพิ่มการผลิตวิตามินดี, จึงยังเพิ่มการดูดซึมของฟอสเฟตและแคลเซียมในลําไส้. โรค hypophosphatemia FGF-23 ที่เกี่ยวข้องกับ, เช่น XLH, ostepomalacia เนื้องอกที่เกิดจาก (TIO) / โรค nevus ผิวหนัง (ENS).

ไครสวิต้าเป็นเครื่องแรกที่มนุษย์อย่างเต็มที่ monoclonal IgG1 แอนติบอดีที่ตรงเป้าหมาย FGF23. ยาเสพติดถูกค้นพบโดย Kyowa Kirin และพัฒนาร่วมกับ Ultragenyx

ในสหรัฐอเมริกา, Crysvita ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาของเด็กและผู้ใหญ่ที่มี XLH อายุ ≥6 เดือน. ในเดือนมิถุนายนของปีนี้, Crysvita ได้รับการอนุมัติอีกครั้งโดยองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาเป็นตัวบ่งชี้ใหม่สําหรับผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่≥ 2 ปีของอายุในการรักษา ostiomalacia เนื้องอกที่เกิดจาก (TIO), ซึ่งอาจทําให้เกิดภาวะ hypophosphatemia และ ostiomalacia. เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า Crysvita เป็นยาแรกที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษา XLH, และยังยาเสพติดครั้งแรกได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาผู้ป่วย TIO ที่มีเนื้องอกไม่สามารถอยู่หรือลบออกอย่างรุนแรง.