สหภาพยุโรปอนุมัติ Aspaveli: การรักษาโรคตับออกหากินเวลากลางคืน (PNH)

เมื่อเร็ว ๆ นี้ Apellis Pharmaceuticals และ Biovitrum AB (Sobi) กําพร้าสวีเดน (Sobi) ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าคณะกรรมาธิการยุโรป (EC) ได้อนุมัติ Aspaveli (pegcetacoplan) สําหรับการรักษาการนอนหลับ paroxysmal ที่เกิดจากโรคโลหิตจางหลังจากได้รับสารยับยั้ง C5 เป็นเวลาอย่างน้อย 3 เดือน ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีฮีโมโกลบินุเรียทางเพศ (PNH) ในเดือนพฤษภาคม 2021 ยาเสพติดเป็นคนแรกที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาภายใต้ชื่อทางการค้า Empaveli มันสามารถใช้สําหรับผู้ป่วย PNH ผู้ใหญ่ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน, และยังสามารถใช้สําหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ PNH ที่เปลี่ยนการรักษาจากสารยับยั้ง C5 (Soliris และ Ultomiris). การอนุมัติของ pegcetacoplan สําหรับการตลาดคาดว่าจะปรับปรุงมาตรฐานของการดูแล PNH และกําหนดการรักษา PNH ใหม่

เป็นมูลค่าการกล่าวขวัญว่า pegcetacoplan เป็นการบําบัดเป้าหมาย C3 ครั้งแรกและครั้งเดียวที่ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ ในทศวรรษที่ผ่านมาหรือมากกว่านั้นทางเลือกเดียวสําหรับการรักษา PNH คือสารยับยั้ง C5 แต่ผู้ป่วยจํานวนมากยังคงประสบกับ hypohemoglobinopathy ถาวรซึ่งมักจะนําไปสู่ความเมื่อยล้าที่อ่อนแอและการถ่ายเลือดบ่อยครั้ง ในการทดลองทางคลินิก pegcetacoplan สามารถให้การควบคุม PNH อย่างกว้างขวางปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วย PNH โดยการเพิ่มระดับฮีโมโกลบินและลดความจําเป็นในการถ่ายเลือด

pegcetacoplan ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปตามผลการศึกษา PEGASUS ระยะที่ 3 แบบตัวต่อตัว (NCT03500549) (ดู: PEGASUS ระยะที่ 3 การนําเสนอการประชุมทางโทรศัพท์ระดับบนสุด) การศึกษาถึงจุดสิ้นสุดหลักแสดงให้เห็นว่า pegcetacoplan ดีกว่า Soliris มาตรฐาน PNH ของยาดูแล: มันจะดีกว่า Soliris ในการเปลี่ยนแปลงของระดับฮีโมโกลบินจากระดับพื้นฐานที่สัปดาห์ที่ 16 และระดับฮีโมโกลบินที่ปรับเพิ่มขึ้น 3.84g / dL โดยเฉลี่ย (p<0.0001)>

นอกจากนี้ pegcetacoplan ประสบความสําเร็จในการไม่ด้อยกว่าในการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือดปลายทางเมื่อเทียบกับ Soliris 85% ของผู้ป่วยในกลุ่มการรักษา pegcetacoplan ไม่มีการถ่ายเลือดภายใน 16 สัปดาห์เมื่อเทียบกับ 15% ในกลุ่มการรักษา Soliris ในเวลาเดียวกันเมื่อเทียบกับผู้ป่วยในกลุ่มการรักษา Soliris ผู้ป่วยในกลุ่มการรักษา pegcetacoplan มีอัตราการฟื้นฟูที่สูงขึ้นของเครื่องหมายการฟอกเลือดที่สําคัญและคะแนนความเมื่อยล้า FACIT มีการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญทางคลินิก ในการศึกษานี้ pegcetacoplan มีความปลอดภัยเช่นเดียวกับ Soliris

กลไกการปฏิบัติการของ pegcetacoplan

pegcetacoplan เป็นการรักษาครั้งแรกที่แสดงระดับฮีโมโกลบินที่เหนือกว่า Soliris และมากถึง 85% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย pegcetacoplan ไม่มีการถ่ายเลือด ผู้ป่วย PNH ส่วนใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วย Soliris ต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคโลหิตจางถาวร ผลการศึกษาของ PEGASUS แสดงให้เห็นว่า pegcetacoplan มีศักยภาพที่จะเป็นมาตรฐานใหม่ของการดูแลผู้ป่วยที่มี PNH.

Pegcetacoplan เป็นสารยับยั้ง C3 เป้าหมายที่ออกแบบมาเพื่อควบคุมการเปิดใช้งานมากเกินไปของส่วนเสริมซึ่งเป็นสาเหตุของการเกิดและการพัฒนาของโรคร้ายแรงจํานวนมาก Pegcetacoplan เป็นเปปไทด์วงจรสังเคราะห์ที่ผูกกับโพลีเอทิลีนไกลคอลพอลิเมอร์และผูกกับ C3 และ C3b โดยเฉพาะ ปัจจุบัน pegcetacoplan กําลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาโรคต่าง ๆ รวมถึง PNH, ฝ่อทางภูมิศาสตร์ (GA) และ C3 glomerulopathy ในสหรัฐอเมริกา FDA ได้ให้คุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็วของ pegcetacoplan สําหรับการรักษา PNH และ GA

ปัจจุบันไม่มียาเสพติดในการรักษา GA Apellis วางแผนที่จะส่งใบสมัครยาใหม่สําหรับการฉีด pegcetacoplan ภายในเพื่อรักษาความเสื่อมของจอประสาทตาที่เกี่ยวข้องกับอายุ (AMD) GA รองในปี 2022