ปัญหา FDA 15 เด็กกำพร้ายาสัปดาห์

ในสัปดาห์ที่ผ่านมาองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ออกคุณสมบัติ 15 เด็กกำพร้าในครั้งเดียวรวมถึงยารักษาโรคมะเร็งตับมะเร็งกระเพาะอาหารและมะเร็งทางเดินน้ำดี

รักษามะเร็ง

ยา 15 เหล่านี้ 5 ใช้สำหรับรักษามะเร็งคิดเป็นหนึ่งในสาม ในหมู่พวกเขาบำบัดเซลล์ TCB 002 นำโดย TC BioPharm เป็นยารักษาโรคมะเร็งเลือดเท่านั้น นี่คือ 0010010 quot; allogeneic 0010010 quot; 0010010 quot; พร้อมใช้งาน 0010010 quot; การบำบัดด้วยเซลล์สำหรับเซลล์แกมมาเดลต้า T แบบขยาย CD3-positive ได้เข้าสู่การทดลองทางคลินิกเพื่อรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด Myeloid เฉียบพลัน

การรักษาโรคมะเร็งที่เหลืออีกสี่ครั้งรักษาเนื้องอกที่เป็นอันตรายซึ่ง AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 ยับยั้ง Imfinzi (Durvalumab) และ CTLA-4 tremelimumab ยาคุณสมบัติกำพร้า hepatocellular โรคมะเร็ง Silydi 0010010 # 39; PD-L ใต้ผิวหนัง 1 แอนติบอดี envafolimab มีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับเด็กกำพร้ามะเร็งทางเดินน้ำดี OBI-999 ของไต้หวัน Hao Ding Company เป็นยาแอนติบอดีผันแอนติบอดีต่อ Globo-H และคุณสมบัติของยากำพร้ามีเป้าหมายที่มะเร็งกระเพาะอาหาร

ยีนบำบัด

เรายังได้เห็นการรักษายีนบางอย่างเช่นหนึ่งจาก Esteve Pharmaceuticals ซึ่งมีจุดมุ่งหมายที่จะใช้เวกเตอร์ยีน AAV 9 เพื่อแนะนำยีน GALNS ปกติในผู้ป่วยเพื่อรักษา IVA mucopolysaccharidosis; การรักษาอีกครั้งโดย Baxalta คือการเข้ารหัสยีน FIX Padua ถูกถ่ายโอนไปยังผู้ป่วยที่มี AAV 8 vector เพื่อรักษา hemophilia type B

Aruvant Sciences เป็นการบำบัดโดยใช้พาหะ มันแนะนำการเข้ารหัสยีนγ-globin ให้กับผู้ป่วย 0010010 # 39; เซลล์ CD34-positive ของตัวเองเพื่อรักษาโรคโลหิตจางเซลล์เคียว การบำบัดที่คล้ายกันอีกอย่างหนึ่งคือ Orchard Therapeutics ซึ่งใช้เซลล์ CD34-positive ความแตกต่างคือมันจะถ่ายยีน gp 91 gox เพื่อรักษา granulomatosis ที่เชื่อมโยงกับโครโมโซม X-chromosome

โรคอื่น ๆ ที่หายาก

นอกจากโรคมะเร็งและโรคหายากที่สามารถรักษาด้วยยีนบำบัดแล้วโรคที่หายากอื่น ๆ ยังมีการพัฒนายาใหม่ Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil เป็นตัวยับยั้ง ROCK ซึ่งคาดว่าจะรักษาโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 เป็นสารยับยั้ง CHIT-1 ที่เป็นนวัตกรรมซึ่งคาดว่าจะใช้สำหรับการรักษา Sarcoidosis Rebasez (Luspatercept) เป็นสารช่วยในการเจริญเติบโตของเซลล์เม็ดเลือดแดงและโรคที่กำหนดโดยคุณสมบัติของยากำพร้าคือโรคไขกระดูก

ในบรรดายาเหล่านี้ที่มีคุณสมบัติสำหรับยากำพร้าก็มียาต่อต้านเชื้อ ในบรรดาพวกเขา Danuo Medicine 0010010 # {2}}; s TNP 2092 ได้รับคุณสมบัติสำหรับการติดเชื้อร่วม ก่อนหน้านี้ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาว่าเป็นผลิตภัณฑ์ต่อต้านการติดเชื้อ F 2 G 0010010 # {{2}} s ได้รับคุณสมบัติของยากำพร้าสองเด็กกำพร้ายาตามลำดับสำหรับการติดเชื้อของ Lomentospora / Scedosporium และ aspergillosis รุกราน