การรักษาโรคปอดที่หายาก Boehringer ของ Nintedanib Boehringer ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรป

ในเดือนเมษายน 21 เวลาท้องถิ่น Boehringer Ingelheim ประกาศว่าหน่วยงานด้านเวชภัณฑ์แห่งยุโรป (EMA) ได้อนุมัติอย่างเป็นทางการ nintedanib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคระบบทางเดินปัสสาวะที่เกี่ยวข้องกับเส้นโลหิตตีบ (SSc-ILD)

ระบบเส้นโลหิตตีบ (SSc) หรือที่รู้จักกันทั่วไปว่า 0010010 quot; scleroderma 0010010 quot; เป็นรูปทรงที่ทำให้เสียโฉมทุพพลภาพและเป็นโรค autoimmune ที่หายากซึ่งอาจทำให้เกิดโรคต่าง ๆ รวมถึงปอดหัวใจระบบย่อยอาหาร ทางเดินไตไตอวัยวะที่มีแผลเป็น (พังผืด) และอาจทำให้เกิดภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามชีวิต เมื่อปอดติดเชื้อจะทำให้เกิดโรคปอดคั่นระหว่างกัน (ILD) ที่เรียกว่า SSc-ILD คาดว่าประมาณ 80% ของผู้ป่วย SSc จะก้าวหน้าไปสู่ ​​ILD ซึ่งได้กลายเป็นปัจจัยสำคัญในการเสียชีวิตของผู้ป่วย SSc ซึ่งคิดเป็นประมาณ 35% ของการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ SSc

Nintedanib เป็นสารยับยั้งโมเลกุลไทโรซีนไคเนสขนาดเล็กในช่องปากที่สามารถยับยั้งตัวรับปัจจัยการเจริญเติบโต fibroblast (FGFR 1-3), ตัวรับปัจจัยการเจริญเติบโตของหลอดเลือด endothelial (VEGFR 1-3), ตัวรับการเจริญเติบโตของเกล็ดเลือด (PDGFR αและβ) ไทโรซีนไคเนสบล็อกส่งสัญญาณที่มีบทบาทสำคัญในการแพร่กระจายการโยกย้ายและการแปลงของไฟโบรบลาสต์จึงยับยั้งการเกิดพังผืดในปอด

ในเดือนกันยายน 2019, nintedanib ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาเพื่อชะลอการลดการทำงานของปอดในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี SSc-ILD, กลายเป็นครั้งแรกและในปัจจุบันได้รับการอนุมัติการรักษาโรคปอดหายากนี้ ณ ตอนนี้ nintedanib ได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้ SSc-ILD ใน 15 ประเทศรวมถึงแคนาดาญี่ปุ่นและบราซิล

การอนุมัติ EMA เกิดขึ้นหลังจากที่คณะกรรมการผลิตภัณฑ์การแพทย์ของมนุษย์ (CHMP) ให้ทัศนคติเชิงบวกต่อการรักษา nintedanib ของ SSc-ILD ในเดือนกุมภาพันธ์ 27 คำแนะนำของ CHMP และการอนุมัติของ EMA ขึ้นอยู่กับผลของการทดลองทางคลินิก SENSCIS ระยะที่สาม SENSCIS เป็นการทดลองแบบสุ่มควบคุมที่ใหญ่ที่สุดสำหรับผู้ป่วย SSc-ILD ที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 576 คนใน 32 ประเทศทั่วโลก ในการศึกษาผู้ป่วยได้รับการสุ่มรับ nintedanib (150 mg วันละสองครั้ง) หรือยาหลอก จุดสิ้นสุดหลักคืออัตราประจำปีของการลดลงของกำลังการผลิตที่สำคัญบังคับ (FVC) ในผู้ป่วย SSc-ILD การศึกษายังรวบรวมข้อมูลเกี่ยวกับอาการอื่น ๆ ของโรค จุดมุ่งหมายรองที่สำคัญคือความหนาของผิวหนังและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ

ผลการศึกษาพบว่าหลังจาก 52 สัปดาห์ของการรักษาโดยใช้การวัด FVC เทียบกับยาหลอกผู้ป่วยที่มีกลุ่มการรักษา nintedanib ลดการทำงานของปอดอย่างมีนัยสำคัญ 44% (FVC ปรับอัตราการปฏิเสธประจำปี: -52. {{ 3}} มล. / ปีเทียบกับ -93. 3 มล. / ปี, ความแตกต่างที่แน่นอน: 41. 0 มล. / ปี [95% CI: 2. 9-79.0 ], p=0. 04) การศึกษายังแสดงให้เห็นว่าความปลอดภัยและความทนต่อยาของ nintedanib ในการรักษา SSc-ILD นั้นคล้ายคลึงกับการรักษาผู้ป่วยที่มีพังผืดในปอดที่ไม่ทราบสาเหตุ (IPF)

ในความเป็นจริง SSc-ILD เป็นตัวบ่งชี้ที่สามของ nintedanib ก่อนหน้านี้ยาเสพติดได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา IPF ในกว่า 75 ประเทศทั่วโลกและขายภายใต้ชื่อแบรนด์ Ofev; มันได้รับการอนุมัติในหลายประเทศมีจำหน่ายภายใต้แบรนด์ Vargatef สำหรับการรักษาโรคมะเร็งปอดที่ไม่ใช่เซลล์ขนาดเล็ก

การขยายตัวที่ราบรื่นของตัวบ่งชี้ Nintedanib นั้นสำคัญมากสำหรับ Boehringer Ingelheim เนื่องจากการคุ้มครองสิทธิบัตรหมดอายุลงโรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง (COPD) และโรคหอบหืดบล็อกบัสเตอร์สไปรวา (tiotropium) ลดลงและ บริษัท ต้องการผลิตภัณฑ์เพื่อสนับสนุนแฟรนไชส์ระบบทางเดินหายใจอย่างรวดเร็ว

ใน 2019 Boehringer Ingelheim มีรายได้ต่อปีเท่ากับ 21 ดอลลาร์สหรัฐ 28 พันล้านอันดับที่ 16 รายการในรายได้ขององค์กรเภสัชกรรมทั่วโลก ในหมู่พวกเขายอดขาย nintedanib เพิ่มขึ้น 31. 6% เป็น 1. 6 7 พันล้านเหรียญสหรัฐ

ในเวลาเดียวกัน nintedanib 0010010 # 39; การขยายฉลากของโรคปอดหายากยังคงดำเนินต่อไป ในเดือนตุลาคม 10, 2019, องค์การอาหารและยาได้รับการแต่งตั้งการบำบัดแบบ nintedanib สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นพังผืดเรื้อรัง ILD รอคอยที่จะ nintedanib และยามากขึ้นเพื่อตอบสนองความต้องการที่ไม่คาดคิดสูงนี้ (Bioon.com)