ไฟเซอร์สัปดาห์หนึ่งครั้งยาวทําหน้าที่ยาเสพติด Somatrogon ระยะที่ 3 ความสําเร็จทางคลินิก: ลดภาระของการรักษาอย่างมีนัยสําคัญ!

ไฟเซอร์และ OPKO สุขภาพเมื่อเร็ว ๆ นี้ประกาศผลบวกด้านบนบรรทัดของเฟส 3 C0311002 การศึกษาทางคลินิกการประเมิน somatrogon ฮอร์โมนเจริญเติบโตของมนุษย์ที่ทําหน้าที่ยาวรายสัปดาห์สําหรับการรักษาขาดฮอร์โมนเจริญเติบโต (GHD) เด็ก. การศึกษาได้ดําเนินการในเด็กที่มี GHD ระหว่างอายุ 3 และ 18, และผลการศึกษาพบว่าการฉีดรายสัปดาห์ของ somatrogon ถึงจุดสิ้นสุดหลักของการปรับปรุงภาระของการรักษาเมื่อเทียบกับการฉีดครั้งเดียวต่อวันของฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์ Genotropin (somatropin).

วัยเด็ก GHD เป็นโรคร้ายแรง และหายากที่เกิดจากฮอร์โมนเจริญเติบโตไม่เพียงพอหลั่งจากต่อม. เด็กที่มี GHD ไม่เพียง แต่สั้นในความสูง, แต่ยังมีความผิดปกติของการเผาผลาญ, ความท้าทายทางจิตสังคม, การขาดดุลความรู้ความเข้าใจ, และคุณภาพชีวิตที่ไม่ดี. สําหรับทศวรรษที่ผ่านมา, มาตรฐานของการดูแล GHD ได้รับฉีดใต้ผิวหนังของ hGH วันละครั้งเพื่อปรับปรุงการเจริญเติบโตและเผาผลาญผลกระทบ. สําหรับผู้ดูแลและผู้ป่วย, ภาระการรักษาของการฉีดทุกวันสูง, ซึ่งอาจนําไปสู่การปฏิบัติตามกฎระเบียบที่ไม่ดีและลดผลการรักษาโดยรวม.

Somatrogon เป็นองค์กรโมเลกุลใหม่ที่ประกอบด้วยลําดับธรรมชาติของฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์, และมีสําเนาหนึ่งที่ N-terminus และสําเนาสองที่ C-terminus ของมนุษย์ chorionic gonadotropin (HCG) βโซ่ C-ขั้วเปปไทด์ (CTP), CTP สามารถขยายครึ่งชีวิตของโมเลกุล. ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป, somatrogon ได้รับการออกแบบยาเสพติดกําพร้า (ODD) สําหรับการรักษาของเด็กและผู้ใหญ่ที่มี GHD.

ในปี 2014 ไฟเซอร์และ OPKO ได้ลงนามในข้อตกลงระดับโลกในการพัฒนาและการค้าขายเพื่อรักษาโรค GHD ตามข้อตกลง OPKO เป็นผู้รับผิดชอบในการดําเนินการโครงการทางคลินิกและ Pfizer มีหน้าที่ในการลงทะเบียนผลิตภัณฑ์และการค้า ทั้งสองฝ่ายจะประเมินความเป็นไปได้ของตัวชี้วัดอื่น ๆ สําหรับเด็กและผู้ใหญ่ตามความเหมาะสม

C0311002 เป็นสามเฟส, สุ่ม, multicenter, open-label, รวม 87 แบบสุ่มและผู้ป่วยได้รับการรักษารวมอยู่ในการศึกษาครอสโอเวอร์นี้ (43 สุ่มเพื่อสั่งซื้อ 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 สุ่มเพื่อสั่ง 2 [somatrogon-Genotropin]). เป้าหมายหลักคือการประเมินทุก somatrogon ภาระการรักษาระหว่างแผนการฉีดรายสัปดาห์และ Genotropin แผนการฉีดครั้งเดียวทุกวันได้รับการประเมินโดยความแตกต่างในค่าเฉลี่ยโดยรวมรวมคะแนนการรบกวนชีวิตหลังจากแต่ละแผนการรักษา 12 สัปดาห์.

ผลการผลที่แสดงให้เห็นว่าหลังจาก 12 สัปดาห์ของการรักษา, เมื่อเทียบกับวันละสัปดาห์การรักษา Genotropin (24.13 จุด), การรักษา somatrogon สัปดาห์ที่ดีขึ้นคะแนนรวมการรบกวนชีวิตโดยรวมเฉลี่ย (8.63 คะแนน), และความแตกต่างการรักษาคือ -15.49 (95% CI: -19.71, -11.27 p;<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง (SA) ในระหว่างระยะเวลาการรักษาสอง. เรื่องหนึ่งหยุดการ somatrogon หลังจากประสบกับอาการไม่พึงประสงค์ที่ไม่ร้ายแรง (TEA) ในระหว่างการรักษา. อุบัติการณ์ของทีเอสระหว่างกลุ่มการรักษาจะเทียบเคียงได้และความรุนแรงของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทั้งหมดไม่รุนแรงถึงปานกลาง

เบรนดา คูเปอร์สโตน, MD, หัวหน้าเจ้าหน้าที่พัฒนาโรคหายาก, ฝ่ายพัฒนาผลิตภัณฑ์ทั่วโลกของไฟเซอร์, กล่าวว่า" ผลของการวิจัยวันที่แสดงว่า somatrogon สัปดาห์มีศักยภาพในการลดการรบกวนวิถีชีวิต, สนับสนุนการตั้งค่าของผู้ป่วย, และปรับปรุงการปฏิบัติตาม. สําหรับเกือบ 40 ปี, ผู้ป่วย GHD และญาติของพวกเขามีทนภาระของการฉีดฮอร์โมนเจริญเติบโตทุกวัน. เรามุ่งมั่นที่จะปรับปรุงมาตรฐานปัจจุบันของการดูแลโดยการให้บริการระยะยาว, ตัวเลือกการรักษารายสัปดาห์สําหรับชุมชน GHD."