SMO Inhibitor Treatment of Basal Cell Carcinoma Market Application ได้รับการพิจารณาลำดับความสำคัญโดย CDE

การใช้รายการ sonidegib phosphate capsule (ชื่อทางการค้า: Odomzo) รวมอยู่ในการตรวจสอบลำดับความสำคัญโดย CDE และเริ่มเผยแพร่ต่อสาธารณะ ใช้สำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเซลล์ต้นกำเนิดขั้นสูงเฉพาะที่ (BCC) ที่กลับมาเป็นซ้ำหลังการผ่าตัดหรือการฉายแสงหรือผู้ป่วยที่ไม่เหมาะกับการผ่าตัดหรือการฉายแสง

sonidegib phosphate เป็นสารยับยั้ง Smoothened (SMO) ในช่องปากที่พัฒนาโดย Novartis ในปี 2560 Sun Pharma และ Novartis ได้ลงนามในข้อตกลงใบอนุญาตและได้รับสิทธิ์ในการทำการค้า Odomzo ทั่วโลก SMO เป็นโปรตีนชนิดหนึ่งซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของวิถีส่งสัญญาณของ Hedgehog (Hh) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการบำรุงรักษาเซลล์ต้นกำเนิดการซ่อมแซมเนื้อเยื่อและมะเร็งเซลล์ต้นกำเนิดขั้นสูง Odomzo ควบคุมเส้นทางการส่งสัญญาณของ Hedgehog เพื่อป้องกันหรือลดการพัฒนาของมะเร็ง

Sonidegib phosphate ได้รับการอนุมัติครั้งแรกจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เมื่อวันที่ 24 กรกฎาคม 2015 สำหรับการรักษามะเร็งเซลล์พื้นฐานขั้นสูงเฉพาะที่ซึ่งเกิดขึ้นอีกหลังการผ่าตัดหรือการฉายแสงหรือผู้ป่วยมะเร็งเซลล์ต้นกำเนิดที่ไม่สามารถผ่าตัดหรือฉายแสงได้ ได้รับการอนุมัติให้จดทะเบียนในสหภาพยุโรปเมื่อวันที่ 20 สิงหาคม 2558

การอนุมัติของ FDA ของ Odomzo ขึ้นอยู่กับการศึกษาทางคลินิกแบบหลายศูนย์แบบ double-blind และ multi-cohort ((BOLT) ในผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งเซลล์พื้นฐานขั้นสูงเฉพาะที่ (laBCC) (n=194) หรือมะเร็งเซลล์ฐานระยะแพร่กระจาย (mBCC) (n=36)., NCT01327053). ผู้ป่วยสุ่มได้รับ ODOMZO 800 มก. หรือ 200 มก. วันละครั้งในอัตราส่วน 2: 1 ผลการศึกษาพบว่าในเดือนที่ 30 ORR ของผู้ป่วย laBCC ที่สุ่มได้รับ ODOMZO 200 มก. ต่อวันเท่ากับ 56% อัตรา CR คือ 21% ระยะเวลาเฉลี่ยของการตอบสนองคือ 26.1 เดือน

Basal cell carcinoma (BCC) เป็นมะเร็งผิวหนังที่พบบ่อยคิดเป็น 80% ของกรณีที่ไม่ใช่มะเร็งผิวหนังทั้งหมด โรคนี้สามารถทำให้รูปลักษณ์ของมันเสียโฉมและเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ในระยะลุกลาม อุบัติการณ์ของ BCC เพิ่มขึ้นในอัตราประมาณ 10% ต่อปี ตัวเลือกการรักษาปัจจุบันสำหรับ BCC ขั้นสูงมี จำกัด มาก