US FDA อนุมัติ C-type Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals เพิ่งประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้เร่งอนุมัติ Voxzogo (vosoritide) ซึ่งเป็นยาฉีด C-type natriuretic peptide (CNP) แบบฉีดวันละครั้งสำหรับการรักษาเด็กอายุ 5 ปีและในผู้ป่วยเด็ก ด้วย achondroplasia (achondroplasia) ด้านบนและแผ่นการเจริญเติบโตเปิดอยู่ การเติบโตเชิงเส้นจะเพิ่มขึ้น Achondroplasia เป็นรูปร่างเตี้ยที่ไม่สมส่วนที่พบมากที่สุดในมนุษย์

ขณะอนุมัติ Voxzogo องค์การอาหารและยายังได้ออกบัตรกำนัลทบทวนลำดับความสำคัญของโรคในเด็ก (PRV) ที่หายากให้กับ BioMarin เพื่อให้รางวัลแก่บริษัทสำหรับผลงานที่โดดเด่นในการพัฒนายาใหม่สำหรับโรคหายาก PRV นี้สามารถแลกเปลี่ยนสำหรับการทบทวนลำดับความสำคัญของยาใหม่ใดๆ ที่ไม่ตรงตามการตรวจสอบลำดับความสำคัญ และสามารถขายหรือถ่ายโอนได้

จากการปรับปรุงอัตราการเติบโตรายปี (AGV) ข้อบ่งชี้ได้รับการอนุมัติภายใต้กระบวนการอนุมัติแบบเร่งรัด การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้จะขึ้นอยู่กับการทวนสอบและคำอธิบายของประโยชน์ทางคลินิกในการศึกษายืนยัน เพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดหลังการตลาดนี้ BioMarin ตั้งใจที่จะใช้การศึกษาการขยายฉลากแบบเปิดอย่างต่อเนื่องเพื่อเปรียบเทียบกับประวัติศาสตร์ธรรมชาติที่มีอยู่

ในสหภาพยุโรป Voxzogo ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม 2564 สำหรับการรักษา achondroplasia ในเด็กอายุตั้งแต่ 2 ปีไปจนถึงแผ่นปิดการเจริญเติบโต ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป Voxzogo ได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation (ODD) สำหรับการรักษา achondroplasia แผ่นปิดการเจริญเติบโตเกิดขึ้นหลังจากวัยแรกรุ่นเมื่อถึงความสูงของผู้ใหญ่ขั้นสุดท้าย

Voxzogo เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติให้รักษาเด็กที่มี achondroplasia ใช้รักษาต้นเหตุของโรค มันแสดงถึงความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่สำคัญและมีศักยภาพที่จะมีผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อผู้ป่วย' ชีวิต. สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรมของ Voxzogo คือ vosoritide ซึ่งเป็นเปปไทด์ natriuretic peptide (CNP) ชนิด C ที่ได้รับการดัดแปลงซึ่งส่งเสริมการสร้างกระดูก endochondral โดยควบคุมการส่งสัญญาณไฟโบรบลาสต์โกรทแฟคเตอร์ 3 (FGFR3) และมุ่งเป้าไปที่การพัฒนากระดูกอ่อนโดยตรง พยาธิสรีรวิทยาภายในของความไม่เพียงพอ

การอนุมัตินี้อิงจากผลการศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน ควบคุมด้วยยาหลอก และการขยายฉลากแบบเปิดในการศึกษาระยะที่ 3 นี้ การศึกษาได้ลงทะเบียนเด็ก 121 คนที่มี achondroplasia อายุ 5 ถึง 14.9 ปี ค่าเฉลี่ยพื้นฐานของ AGV ของกลุ่มยาหลอกและกลุ่ม Voxzogo เท่ากับ 4.06 ซม./ปี และ 4.26 ซม./ปี ตามลำดับ ในสัปดาห์ที่ 52 ของการรักษา การเปลี่ยนแปลงของ AGV ในกลุ่มยาหลอกจากค่าพื้นฐานคือ -0.17 ซม./ปี และการเปลี่ยนแปลงของ AGV ในกลุ่ม Voxzogo จากค่าพื้นฐานคือ 1.40 ซม./ปี ทำให้กลุ่ม Voxzogo เปรียบเทียบกับ กลุ่มยาหลอกในแง่ของ AGV พัฒนาการที่สำคัญในโรงเรียน 1.57 ซม./ปี หลังจาก 52 สัปดาห์ของการศึกษาระยะที่ 3 ที่ควบคุมด้วยยาหลอกแบบ double-blind ผู้ป่วย 58 รายที่ได้รับการสุ่มเลือกในขั้นต้นให้ Voxzogo เข้าสู่ช่วงการขยายตัวแบบเปิดฉลาก ในผู้ป่วยที่ติดตามผลเป็นเวลา 2 ปีหลังจากการสุ่มตัวอย่าง การปรับปรุง AGV ยังคงไม่เปลี่ยนแปลง