AbbVox Botox (Botox) เข้าสู่สหรัฐอเมริกาเพื่อตรวจสอบ: รักษาเด็กอายุ 5-17 ปี!

AbbVie เพิ่งประกาศว่าองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับใบอนุญาตผลิตภัณฑ์เสริมชีวภาพ (sBLA) ที่ยื่นโดยมันซึ่งพยายามที่จะขยายข้อมูลใบสั่งยาของโบท็อกซ์ (ชื่อสามัญ: onabotulinumtoxinA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก (อายุ 5-17 ปี) ที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอแพ้หรือไม่เต็มใจที่จะดำเนินการต่อ anticholinergic ยาด้วยเหตุผลใดก็ตามการรักษาและโรคระบบประสาทภายใน (เช่น spina bifida, การบาดเจ็บของเส้นประสาทไขสันหลัง)) อาการที่เกี่ยวข้อง กล้ามเนื้อกระเพาะปัสสาวะ)

BOTOX เป็น neurotoxin เป็นรายแรกและรายเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ในการรักษาปัสสาวะรั่วไหล (ไม่หยุดยั้ง) ที่เกิดจากกระเพาะปัสสาวะไวเกินที่เกิดจากโรคทางระบบประสาท ยานี้เหมาะสำหรับ: หลังจากลองใช้ยา anticholinergic ยังมีผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีปัสสาวะรั่วไหลหรือแพ้ผลข้างเคียง BOTOX คัดเลือกบล็อกการปล่อยสารสื่อประสาท acetylcholine ที่ชุมทางประสาทและกล้ามเนื้อโดยการปิดกั้นการส่งแรงกระตุ้นเส้นประสาทไปยังกล้ามเนื้อชั่วคราว (ในข้อบ่งชี้นี้กล้ามเนื้อกระเพาะปัสสาวะ) ลดการหดตัวของกล้ามเนื้อชั่วคราว

sBLA มีวัตถุประสงค์เพื่อขยายจำนวนประชากรที่สามารถใช้งานได้ของBOTOX®สำหรับเด็กอายุ 5-17 ปี sBLA นั้นมาจากข้อมูลจากการศึกษาแบบสุ่ม, double-blind phase III และการศึกษาระยะยาวเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของโบท็อกซ์ในเด็กมากกว่า 100 คนที่มีอาการประสาทหลอนเกินจริงจาก neurogenic sBLA จะถูกตรวจสอบผ่านรอบการตรวจสอบมาตรฐาน 10 เดือน วันที่เป้าหมายสำหรับวิธีการคิดค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยา (PDUFA) คือไตรมาสแรกของปี 2564

Neurogenic detrusor overactivity (แหล่งภาพ: epainassist.com)

AbbVie Botox และ Neurotoxin หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์และรองประธานอาวุโส Mitchell F. Brin, MD กล่าวว่า:" การยอมรับของ FDA&# 39 ของแอปพลิเคชันนี้ตอกย้ำความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของเราที่จะดำเนินการเต็มศักยภาพของBOTOX® ของโรคและผู้ป่วยที่มีความต้องการทางคลินิก ปัจจุบันเด็กที่มีภาวะตัวเร่งปฏิกิริยาเกินประสาท neurogenic มีตัวเลือกการรักษา จำกัด มากหลังจากความล้มเหลวของการรักษาด้วย anticholinergic และก่อนการผ่าตัด หากได้รับการอนุมัติBOTOX®จะเป็นการรักษาด้วย neurotoxin ครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาเด็กที่มีภาวะประสาทไวเกิน detrusor neurogenic ในการตอบสนองต่อยา anticholinergic"

Paul F. Austin, MD, ผู้อำนวยการแผนกระบบทางเดินปัสสาวะในเด็ก, โรงพยาบาลเด็กเท็กซัสและศาสตราจารย์ด้านระบบปัสสาวะที่ Baylor College of Medicine กล่าวว่า:" เมื่อเวลาผ่านไปเด็กจำนวนมากที่มีโรคทางระบบประสาทภายในจะพัฒนากระเพาะปัสสาวะและไต มันสำคัญมาก. ตัวเลือกการรักษาปัจจุบันมักจะรวมถึงยา anticholinergic นอกจากการผ่าตัดแล้วการใช้งานในระยะยาวจะต้องได้รับการพิจารณาอย่างรอบคอบ การรักษาBOTOX®ของผู้ป่วยเด็กที่มีการใช้เกินพิกัด neurogenic detrusor แสดงผลลัพธ์ทางคลินิกที่มีแนวโน้ม จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้มาตรฐานและต่อเนื่องในหมู่เด็กและวัยรุ่น"

กิจกรรมของกล้ามเนื้อ neurogenic detrusor มากเกินไปเป็นผลมาจากความไม่สามารถของไขสันหลังและกระเพาะปัสสาวะในการสื่อสารอย่างมีประสิทธิภาพ เป็นผลให้กล้ามเนื้อกระเพาะปัสสาวะ (กล้ามเนื้อ detrusor) หดตัวโดยไม่ได้ตั้งใจเพิ่มความดันในกระเพาะปัสสาวะและลดปริมาณของกระเพาะปัสสาวะส่งผลให้เกิดการรั่วไหลของปัสสาวะบ่อยและโดยไม่ตั้งใจ หากการใส่สายสวนที่สะอาดเป็นระยะและยา anticholinergic ไม่ได้รับการรักษาอย่างเพียงพอเงื่อนไขนี้อาจต้องใช้ cystoplasty แบบขยาย (ขั้นตอนการผ่าตัดที่หลากหลายเพื่อขยายกระเพาะปัสสาวะโดยใช้ลำไส้ของผู้ป่วย) เพื่อป้องกันความเสียหายของไต

มีหลายสาเหตุของกิจกรรมกล้ามเนื้อ neurogenic detrusor มากเกินไปในเด็กเช่น myelitis ขวางการบาดเจ็บของเส้นประสาทไขสันหลังและ spina bifida ในหมู่พวกเขา, spina bifida เป็นสาเหตุที่พบบ่อยที่สุด, ส่งผลกระทบ 1,500 ถึง 2,000 จากมากกว่า 4 ล้านทารกในสหรัฐอเมริกาในแต่ละปี ผู้ป่วยมากกว่า 90% ของ spina bifida มีอาการปัสสาวะ

Botox พัฒนาโดย Aierjian (ถูกซื้อโดย AbbVie) ส่วนประกอบหลักของยาเสพติดคือ botulinum toxin บริสุทธิ์ชนิด A ซึ่งเป็นตัวบล็อกการนำกระแสประสาทที่ใช้ในการรักษากล้ามเนื้อใช้งานมากเกินไป โบท็อกซ์ได้รับการอนุมัติครั้งแรกในปี 1989 สำหรับการรักษาอาการกระตุกของใบหน้าและตาเหล่ มันได้รับการอนุมัติสำหรับปากมดลูกดีสโทเนียในปี 2000 ต่อมามันก็ขยายตัวต่อไปในด้านความงามรวมถึงการลดริ้วรอยใบหน้าผอมบางกำจัดเส้นคิ้วและเท้าของอีกา&# 39 ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมาโบท็อกซ์ยังได้รับการอนุมัติให้รักษาสิ่งบ่งชี้ต่าง ๆ เช่นกล้ามเนื้อกระตุกแขน, ไมเกรนเรื้อรัง, ระบบประสาทไม่หยุดยั้ง, กระเพาะปัสสาวะไวเกิน, กล้ามเนื้อกระตุก, และเหงื่อออกใต้วงแขนอย่างรุนแรง

ในสหรัฐอเมริกา ณ ขณะนี้โบท็อกซ์ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาว่าด้วยข้อบ่งชี้การรักษา 11 ข้อ ตลอดระยะเวลา 30 ปีที่ผ่านมามีการจำหน่ายBotox®และBotox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) ไปแล้วกว่า 100 ล้านขวดทั่วโลกและมีบทความมากกว่า 3700 บทความที่ตีพิมพ์ในวารสารทางวิทยาศาสตร์และการแพทย์ Botox® neurotoxin เป็นหนึ่งในยาที่ศึกษาอย่างกว้างขวางที่สุดในโลก