Efgartigimod ปรับปรุงความแข็งแกร่งและคุณภาพชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ Zai Lab เปิดตัวในประเทศจีน!

argenx พันธมิตรของ Zai Lab ได้ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าผลการทดลองที่สำคัญของ ADAPT ระยะที่ 3 ที่ประเมิน efgartigimod ในการรักษา myasthenia gravis (gMG) ที่เป็นระบบได้รับการตีพิมพ์ใน The Lancet Neurology ชื่อของบทความคือ: ความปลอดภัย ประสิทธิภาพ และความทนทานของ efgartigimod ในผู้ป่วย myasthenia gravis ทั่วไป (ADAPT): การทดลองแบบ multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3

Myasthenia gravis (MG) เป็นโรคประสาทและกล้ามเนื้อที่อาศัย IgG ที่ทำให้เกิดโรคและส่งผลร้ายแรงต่อคุณภาพชีวิต อาการของโรคและผลข้างเคียงของการรักษาในปัจจุบันอาจทำให้เกิดความเสียหายอย่างมีนัยสำคัญต่อชีวิตของผู้ป่วย ผลจากการทดลอง ADAPT แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยยา efgartigimod สามารถปรับปรุงความแข็งแรงและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย gMG ได้อย่างมีนัยสำคัญ ปัจจุบัน การรักษา gMG ของ efgartigimod' อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย US FDA และวันที่เป้าหมายของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) คือวันที่ 17 ธันวาคม พ.ศ. 2564 หากได้รับการอนุมัติ efgartigimod จะเป็นคนแรกและ เฉพาะคู่อริ FcRn เท่านั้นที่จะได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ

James F Howard Jr หัวหน้านักวิจัยของการทดลอง ADAPT และศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาที่ University of North Carolina ที่ Chapel Hill School of Medicine กล่าวว่า"Myasthenia gravis (MG) อาจส่งผลกระทบร้ายแรงต่อชีวิตและ ความเป็นอิสระของผู้ป่วยและอาจส่งผลต่อการกลืน ความสามารถในการพูด เดิน และแม้กระทั่งการหายใจ นอกจากนี้ ผู้ป่วยแต่ละรายจะได้รับประสบการณ์ MG ในกระบวนการที่แตกต่างกัน ซึ่งทำให้การจัดการโรคคาดเดาไม่ได้ ในการทดลอง ADAPT เราสังเกตว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับ efgartigimod ได้รับการรักษาด้วย efgartigimod จะมีการปรับปรุงที่สำคัญทางคลินิกใน 2 สัปดาห์แรก ผลลัพธ์เหล่านี้มีความสำคัญอย่างยิ่งต่อชุมชน MG ฉันหวังว่า efgartigimod จะให้การรักษาที่ตรงเป้าหมายเป็นครั้งแรกในการรักษาผู้ป่วยโรคภูมิต้านตนเองเรื้อรังในลักษณะที่เป็นรายบุคคล"

การทดลอง ADAPT มาถึงจุดสิ้นสุดหลักแล้ว ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วยที่มี acetylcholine receptor antibody positive (AChR Ab+) gMG ตามคะแนน myasthenia gravis ในชีวิตประจำวัน (MG-ADL) เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก กลุ่มที่ได้รับ efgartigimod มี A มากกว่า สัดส่วนของผู้ป่วยสูงเป็นผู้ตอบสนอง (67.7% เทียบกับ 29.7%; p< 0.0001)="" ผู้ตอบแบบสอบถามถูกกำหนดให้มีการปรับปรุงอย่างน้อย="" 2="" คะแนนในคะแนน="" mg-adl="" เป็นเวลา="" 4="" สัปดาห์ติดต่อกันหรือนานกว่านั้น="" นอกจากนี้="" 40%="" ของผู้ป่วยในกลุ่มการรักษาด้วยยา="" efgartigimod="" แสดงอาการได้น้อยที่สุด="" (กำหนดเป็นคะแนน="" mg-adl="" เท่ากับ="" 0="" [ไม่มีอาการ]="" หรือ="" 1)="" ในขณะที่สัดส่วนของผู้ป่วยในกลุ่มยาหลอกที่บรรลุเป้าหมายนี้มีเพียง="" 11.1%="" ในบรรดาผู้ตอบสนอง="" achr-ab+="" ผู้ป่วย="" 84.1%="" มีคะแนน="" mg-adl="" ที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกภายใน="" 2="" สัปดาห์แรกของการรักษา="" ในการศึกษานี้="" ความปลอดภัยของ="" efgartigimod="">

หลังจากเสร็จสิ้นการทดลอง ADAPT ผู้ป่วย 90% ได้เข้าร่วมการทดลอง ADAPT plus ซึ่งเป็นการศึกษาแบบขยายฉลากแบบเปิดซึ่งใช้เวลา 3 ปีในการประเมินความปลอดภัยและความทนทานในระยะยาวของ efgartigmod ใน ADAPT และ ADAPT plus ผู้ป่วยอย่างน้อย 118 รายได้รับการรักษาด้วย efgartigmod เป็นเวลา 12 เดือนหรือนานกว่านั้น

กลไกการออกฤทธิ์ของ efgartigimod

Efgartigimod เป็นชิ้นส่วนแอนติบอดีภายใต้การพัฒนา ซึ่งออกแบบมาเพื่อลดแอนติบอดีที่ทำให้เกิดโรค immunoglobulin G (IgG) และป้องกันการไหลเวียนของ IgG Efgartigimod สามารถจับกับ FcRn ซึ่งแสดงออกอย่างกว้างขวางทั่วร่างกายและมีบทบาทสำคัญในการป้องกันการเสื่อมสภาพของแอนติบอดี IgG การปิดกั้น FcRn สามารถลดระดับการแสดงออกของแอนติบอดี IgG และสามารถรักษาโรคภูมิต้านตนเองที่ทราบว่าถูกขับเคลื่อนโดยแอนติบอดี IgG ที่ทำให้เกิดโรค ซึ่งรวมถึง: โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (MG) โรคเรื้อรังที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรง pemphigus vulgaris ( PV) โรคผิวหนังเรื้อรังที่มีลักษณะเป็นพุพองรุนแรงของผิวหนัง thrombocytopenia ภูมิคุ้มกัน (ITP) โรคเรื้อรังที่แสดงออกโดย ecchymosis และเลือดออก; polyneuropathy demyelinating อักเสบเรื้อรัง (CIDP) ) โรคที่ความเสียหายต่อระบบประสาททำให้เกิดความผิดปกติของการเคลื่อนไหว

เมื่อวันที่ 6 มกราคม พ.ศ. 2564 Zai Lab และ argenx ประกาศว่าทั้งสองฝ่ายได้บรรลุความร่วมมือที่ได้รับอนุญาตแต่เพียงผู้เดียว Zai Lab จะรับผิดชอบในการพัฒนาและการค้าของ efgartigimod ในภูมิภาค Greater China (รวมถึงจีนแผ่นดินใหญ่ ฮ่องกง ไต้หวัน และมาเก๊า)

Dr. Ren Hairui หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ด้านภูมิคุ้มกันและป้องกันการติดเชื้อของ Zai Lab กล่าวว่า ขณะนี้มีผู้ป่วย myasthenia gravis ประมาณ 200,000 รายในประเทศจีน ทางเลือกในการรักษาที่มีอยู่มีจำกัดและมีความต้องการทางคลินิกจำนวนมากที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง จากข้อมูลที่มีอยู่ของ efgartigimod ผลิตภัณฑ์นี้คาดว่าจะเปลี่ยนสถานะปัจจุบันของการรักษา myasthenia gravis ที่เป็นระบบและโรคภูมิต้านตนเองที่ร้ายแรงอื่น ๆ หลังจากได้รับอนุมัติ

ตามเงื่อนไขของข้อตกลง Zai Lab จะได้รับสิทธิพิเศษในการพัฒนาและจำหน่าย efgartigimod ในประเทศจีน Zai Lab จะรับผิดชอบการขึ้นทะเบียนการวิจัยทางคลินิกระดับโลกและการพัฒนา efgartigimod สำหรับการบ่งชี้หลายอย่างในประเทศจีน นอกจากนี้ Zai Lab จะรับผิดชอบในการเริ่มต้นการศึกษายืนยันระยะที่ 2 สำหรับสิ่งบ่งชี้ใหม่หลายรายการในจีนแผ่นดินใหญ่ เพื่อเร่งการพัฒนาสิ่งบ่งชี้ภูมิต้านทานผิดปกติเพิ่มเติมสำหรับ efgartigimod ในระดับโลก