ในเดือนกุมภาพันธ์ 2021 ยาใหม่ 7 ชุดแรกของโลกการบําบัดด้วย CAR-T ครั้งที่สี่ Breyanzi ได้รับการอนุมัติจาก FDA

ตามฐานข้อมูลยาทั่วโลกของ Yaodu ในเดือนกุมภาพันธ์ 2021 มียาใหม่ 7 ชนิดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการตลาดเป็นครั้งแรกในโลกซึ่งทั้งหมดได้รับการอนุมัติจาก FDA ในหมู่พวกเขามี 5 หน่วยงานโมเลกุลใหม่แอนติบอดีหนึ่งและการบําบัดเซลล์หนึ่ง

การบําบัดด้วย CAR-T ครั้งที่สี่ของโลก Lisocabtagene maraleucel (ชื่อทางการค้า: Breyanzi)

ยามะเร็งต่อมน้ําเหลืองใหม่ Umbralisib (ชื่อทางการค้า: Ukoniq)

Trilaciclib ยาใหม่สําหรับการป้องกันไขกระดูกในเคมีบําบัด (ชื่อทางการค้า: COSELA)

ยาลดไขมันใหม่ Evinacumab (ชื่อทางการค้า: EVKEEZA)

Casimersen ยาใหม่สําหรับกล้ามเนื้อเสื่อมที่ก้าวหน้าของ Duchenne (ชื่อทางการค้า: Amondys 45)

ยาใหม่สําหรับการขาดโมลิบดีนัมโคแฟคเตอร์ประเภท A: Fosdenopterin (ชื่อทางการค้า: Nulibry)

การบําบัดใหม่สําหรับ myeloma (ยาเปปไทด์ conjugated) Melflufen (ชื่อทางการค้า: Pepaxto)

01โซโรคาเทอเน มาราลูเซล

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) เป็นตัวรับแอนติเจนยับยั้งการยับยั้ง CD19 เป้าหมาย (iCAR) การบําบัดด้วยเซลล์ T ที่พัฒนาโดย BMS และได้รับการอนุมัติสําหรับใช้ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีการรักษามะเร็งต่อมน้ําเหลือง B-cell ขนาดใหญ่ (DLBCL)

Breyanzi เป็นการบําบัด CAR-T ที่ได้รับการรับรองเป็นครั้งที่สี่ของโลก ก่อนหน้านี้, มันได้รับการแต่งตั้งการรักษาความก้าวหน้าโดย FDA, เวชศาสตร์ฟื้นฟูการกําหนดการรักษาขั้นสูง (RMAT), กระจายมะเร็งต่อมน้ําเหลือง B-เซลล์ขนาดใหญ่, และมะเร็งต่อมน้ําเหลืองศูนย์รูขุมขน. 4 คุณสมบัติยาเสพติดกําพร้าสําหรับสื่อหลักมะเร็งต่อมน้ําเหลือง B-เซลล์และมะเร็งต่อมน้ําเหลืองเซลล์เสื้อคลุม คุณสมบัติพิเศษคืออัตราส่วนของเซลล์ CD8 บวกและ CD4 บวก T (1:1) ในการบําบัดสามารถควบคุมได้อย่างมีประสิทธิภาพเพื่อให้สามารถควบคุมผลข้างเคียงของการรักษาเซลล์ได้ดีขึ้น

02อุมบราลิซิบ

Umbralisib ได้รับการพัฒนาโดย TG Therapeutics และได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีมะเร็งต่อมน้ําเหลืองโซนชายขอบกําเริบ / ทนไฟ (MZL) ซึ่งก่อนหน้านี้ได้รับการรักษาด้วยยาต้าน CD20 อย่างน้อยหนึ่งครั้งรวมถึงผู้ป่วยที่กําเริบ / ทนไฟที่ได้รับการบําบัดด้วยระบบอย่างน้อยสายที่สามในอดีตผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีมะเร็งต่อมน้ําเหลือง follicular (FL)

Umbralisib เป็นสารยับยั้ง PI3Kδ/ CK1e ในช่องปากที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรก ก่อนหน้านี้มันได้รับคุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็ว, คุณสมบัติยาเสพติดกําพร้า, คุณสมบัติการตรวจสอบลําดับความสําคัญและการกําหนดการบําบัดความก้าวหน้าที่ได้รับจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา.

03ไตรลาซิคลิบ

Trilaciclib เป็นสารยับยั้ง CDK4/6 ที่สั้นและย้อนกลับได้ซึ่งพัฒนาโดย G1 Therapeutics มันได้รับการอนุมัติเพื่อป้องกันการปราบปรามไขกระดูกที่เกิดจากเคมีบําบัดในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีการแพร่กระจายมะเร็งปอดเซลล์ขนาดเล็ก.

Trilaciclib เป็นผลิตภัณฑ์แรกและชิ้นเดียวของโลกที่ได้รับยาป้องกันโรคในระหว่างการรักษาด้วยเคมีบําบัดเพื่อปกป้องไขกระดูกและระบบภูมิคุ้มกัน คาดว่าจะใช้เป็นอาหารเสริมสําหรับวิธีการเคมีบําบัดขั้นพื้นฐานเพื่อให้ครอบคลุมประชากรผู้ป่วยที่กว้างขึ้น

ในเดือนสิงหาคม 2020 Simcere Pharmaceuticals บรรลุข้อตกลงใบอนุญาตพิเศษกับ G1 และได้รับสิทธิในการพัฒนาและการค้าของ Trilaciclib สําหรับข้อบ่งชี้ทั้งหมดในภูมิภาคจีน

04มิถุนายนคัมบ

Evinacumab ได้รับการพัฒนาโดย Regeneron และได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษาเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปหรือผู้ใหญ่ที่มี hypercholesterolemia homozygous familial (HoFH)

Evinacumab เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอล IgG4α มนุษย์เต็มรูปแบบที่กําหนดเป้าหมายโปรตีนเหมือน angiopoietin 3 (ANGPTL3) มันเป็นยาลดไขมันที่มีกลไกใหม่ที่เร่งการย่อยสลายของไขมันในร่างกายโดยอ้อมโดยการยับยั้ง ANGPTL3 ก่อนหน้านี้, มันได้รับคุณสมบัติยาเสพติดกําพร้า, คุณสมบัติการตรวจสอบลําดับความสําคัญและการกําหนดการรักษาความก้าวหน้าที่ได้รับจาก FDA, และเป็นสารยับยั้ง ANGPTL3 แรกที่จะวางตลาด.

05คาซิเมอร์เซน

Casimersen เป็นการบําบัดด้วยสารต่อต้าน oligonucleotide ที่กําหนดเป้าหมายไปที่ Dystroglycan มันได้รับการพัฒนาโดย Sarepta Therapeutics และได้รับการอนุมัติในการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมก้าวหน้าของ Duchenne ด้วยการกลายพันธุ์ของยีน exon 45 ข้าม มันเป็นยาตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วย DMD กลายพันธุ์ทางพันธุกรรมประเภทนี้

Casimersen ได้รับการอนุมัติให้ใช้ช่องทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนในครั้งนี้ ยาเสพติดได้รับคุณสมบัติการติดตามอย่างรวดเร็วที่ได้รับจาก FDA, คุณสมบัติการตรวจสอบลําดับความสําคัญและคุณสมบัติยาเสพติดกําพร้า.

06Fosdenopterin (06Fosdenopterin)

Fosdenopterin ได้รับการพัฒนาโดย Origin Biosciences และได้รับการอนุมัติเพื่อลดความเสี่ยงของการเสียชีวิตเนื่องจากการขาดโคแฟคเตอร์โมลิบดีนัมชนิด A (MoCD) มันเป็นการรักษานวัตกรรมแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับการรักษาประเภท A MoCD และได้รับการแต่งตั้งการบําบัดที่ก้าวหน้าโดย FDA ด้วยการอนุมัติโรคเด็กที่หายาก Origin ยังได้รับบัตรกํานัลทบทวนลําดับความสําคัญมูลค่ากว่า 100 ล้านที่ออกโดย FDA

ประเภท A MoCD เป็นโรคที่สืบทอดมาโดยอัตโนมัติซึ่งเกิดจากการหยุดชะงักของการสังเคราะห์โมลิบดีนัมโคแฟคเตอร์ซึ่งหายากมาก ผู้ป่วยมักจะเป็นทารกที่มีโรคไข้สมองอักเสบอย่างรุนแรงและอาการชักที่ไม่สามารถรักษาได้โดยมีอัตราการตายสูงและเวลาการอยู่รอดมัธยฐาน 4 ปี ก่อนหน้านี้ตัวเลือกการรักษาเพียงอย่างเดียวคือการดูแลและการรักษาภาวะแทรกซ้อนที่เกิดจากโรค

Fosdenopterin เป็นการบําบัดทดแทนพื้นผิวที่สามารถแทนที่ cPMP และช่วยให้ขั้นตอนการสังเคราะห์โคแฟคเตอร์โมลิบดีนัมดําเนินต่อไป มันเปิดใช้งานเอนไซม์ที่ขึ้นอยู่กับโมลิบดีนัม cofactor ในขณะที่กําจัด sulfites ลดอาการระบบประสาทส่วนกลางแล้วลดประเภทผู้ป่วย MoCD อัตราการเสียชีวิต

07เมลฟลูเฟน

Melflufen (หรือที่เรียกว่า Melphalan flufenamide) ได้รับการพัฒนาโดย Oncopeptides เมื่อวันที่ 26 กุมภาพันธ์, องค์การอาหารและยาอนุมัติการใช้ร่วมกับ dexamethasone สําหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่กําเริบ / ทนไฟหลาย myeloma (MM). นี้เป็นยาต้านมะเร็งเปปไทด์ conjugate ยาได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา. ก่อนหน้านี้มันได้รับการตรวจสอบลําดับความสําคัญและสถานะยาเสพติดกําพร้าโดย FDA.

การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ที่สําคัญ ในการทดลองทางคลินิกนี้, 157 ผู้ป่วยที่มี RELAPSED / วัสดุทนไฟ MM ได้รับ Pepaxto และ dexamethasone รวมบําบัด. ผลการทดสอบแสดงให้เห็นว่าการบําบัดแบบผสมผสานมีอัตราการให้อภัยโดยรวมที่ 23.7% และระยะเวลาการให้อภัยมัธยฐานคือ 4.2 เดือน

Melflufen เป็นยาเปปไทด์ conjugated "ครั้งแรกในชั้น" มันใช้แพลตฟอร์มเปปไทด์ยาเสพติดที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Oncopeptides (PDC) เพื่อควบคู่กับ felphalan ตัวแทนผมร่วงกับเปปไทด์ที่กําหนดเป้าหมาย aminopeptidase ร่วม กัน Melflufen สามารถนํามาขึ้นได้อย่างรวดเร็วโดยเซลล์ MM เนื่องจาก lipophilicity ของมันและจากนั้นจะถูกไฮโดรไลซ์อย่างรวดเร็วโดย peptidase ภายในเซลล์จึงปล่อยตัวแทน alkylating hydrophilic

Aminopeptidase ถูกบีบอัดมากเกินไปในเซลล์เนื้องอกโดยเฉพาะอย่างยิ่งในมะเร็งขั้นสูงหรือเนื้องอกที่มีคอมเพล็กซ์การกลายพันธุ์สูง ในการทดลองในหลอดทดลอง Melflufen สามารถเพิ่มความเข้มข้นของสาร alkylating ในเซลล์และความสามารถในการฆ่าเซลล์ MM สูงกว่าสาร alkylating 50 เท่า